Il gruppo ATC A16AB19 comprende il principio attivo Pegvaliase, utilizzato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia in pazienti adulti con fenilchetonuria (PKU) che hanno una risposta insufficiente alla terapia dietetica.
In Italia, la PKU colpisce circa 1 su 10.000 neonati e richiede un trattamento a vita. La terapia dietetica è la base del trattamento e consiste nella riduzione dell'apporto di fenilalanina attraverso l'alimentazione. Tuttavia, alcuni pazienti non riescono a controllare adeguatamente i livelli di fenilalanina nel sangue solo con la dieta.
Pegvaliase agisce come un enzima sostitutivo che converte la fenilalanina in tirosina, riducendo così i livelli di fenilalanina nel sangue. Il farmaco viene somministrato per via sottocutanea una volta al giorno e richiede una valutazione della funzionalità epatica prima dell'inizio del trattamento.
Gli studi clinici hanno dimostrato che Pegvaliase è efficace nel ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue nei pazienti con PKU che non rispondono adeguatamente alla terapia dietetica. Tuttavia, il farmaco può causare effetti collaterali come reazioni allergiche localizzate o sistemiche e deve essere somministrato sotto stretta supervisione medica.
In conclusione, Pegvaliase rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti adulti con PKU che non riescono a controllare adeguatamente i livelli di fenilalanina solo con la dieta. Tuttavia, il farmaco deve essere somministrato sotto stretta supervisione medica e richiede una valutazione della funzionalità epatica prima dell'inizio del trattamento.