Il gruppo ATC A16AB03 comprende il farmaco agalsidasi alfa, utilizzato per il trattamento della malattia di Fabry. Questa patologia è una rara malattia genetica che colpisce circa 1 su 40.000-60.000 persone in Italia.
La malattia di Fabry è causata dalla mancanza o dal malfunzionamento dell'enzima alfa-galattosidasi A, che porta all'accumulo di sostanze lipidiche chiamate globotriaosilceramide (Gb3) nelle cellule del corpo. Ciò può causare danni ai tessuti e agli organi, come i reni, il cuore e il sistema nervoso.
L'agalsidasi alfa è un enzima ricombinante umano che sostituisce l'enzima mancante o non funzionante nei pazienti con malattia di Fabry. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni due settimane e ha dimostrato di ridurre l'accumulo di Gb3 nelle cellule del corpo.
Secondo le statistiche italiane, la prevalenza della malattia di Fabry è stimata tra 1 su 7.000-10.000 maschi e 1 su 14.000-20.000 femmine in Italia.
L'agalsidasi alfa è stata approvata dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel 2001 per il trattamento della malattia di Fabry negli adulti e nel 2004 per i bambini.
Gli effetti collaterali comuni dell'agalsidasi alfa includono reazioni allergiche, come rash cutaneo, prurito e difficoltà respiratorie. Tuttavia, questi effetti collaterali sono generalmente lievi e possono essere gestiti con farmaci antistaminici o corticosteroidi.
In conclusione, l'agalsidasi alfa è un farmaco importante per il trattamento della malattia di Fabry in Italia. Grazie alla sua capacità di ridurre l'accumulo di Gb3 nelle cellule del corpo, può aiutare a prevenire i danni ai tessuti e agli organi associati alla malattia. Tuttavia, come con tutti i farmaci, è importante che i pazienti siano monitorati attentamente per gli effetti collaterali e che ricevano un'adeguata assistenza medica durante il trattamento.