Il gruppo ATC A16AB12 si riferisce al farmaco Elosulfase Alfa, utilizzato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei glicosaminoglicani.
In Italia, la prevalenza della MPS IV A è stimata in 1 caso ogni 250.000-300.000 nati vivi. La malattia si manifesta con una serie di sintomi tra cui bassa statura, deformità scheletriche, problemi respiratori e cardiaci, difficoltà cognitive e visive.
Elosulfase Alfa agisce come sostituto dell'enzima iduronato-2-solfatasi (I2S) mancante o non funzionante nei pazienti affetti da MPS IV A. L'enzima I2S è responsabile della degradazione dei glicosaminoglicani all'interno delle cellule del corpo umano.
Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana e richiede un'infusione di alcune ore in ospedale o in ambulatorio specializzato.
Gli studi clinici hanno dimostrato che Elosulfase Alfa migliora la funzione polmonare, riduce le deformità scheletriche e migliora la qualità della vita dei pazienti affetti da MPS IV A.
Tuttavia, come tutti i farmaci biologici, Elosulfase Alfa può causare effetti collaterali come reazioni allergiche localizzate al sito di infusione o sistemiche come febbre e brividi.
In conclusione, Elosulfase Alfa rappresenta un'opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da MPS IV A in Italia. Tuttavia, la sua somministrazione richiede una stretta supervisione medica e una valutazione costante degli effetti collaterali.