Il gruppo ATC A16AB05 comprende il farmaco Laronidasi, utilizzato per il trattamento dell'enzima lisosomiale acido alfa-L-iduronidasi (IDUA) nel deficit di iduronato-2-solfatasi (IDS). Questo disturbo genetico causa l'accumulo di glicosaminoglicani nei tessuti del corpo, causando una serie di sintomi tra cui ingrossamento degli organi, problemi respiratori e articolari.
In Italia, la prevalenza del deficit di IDS è stimata a circa 1 su 100.000 nati vivi. La terapia con Laronidasi è stata dimostrata efficace nel migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia.
Il farmaco viene somministrato per via endovenosa sotto la supervisione di un medico specialista in un ambiente ospedaliero. La dose raccomandata è di 0,58 mg/kg di peso corporeo una volta alla settimana.
Laronidasi agisce come sostituto dell'enzima IDUA mancante nei pazienti affetti da deficit di IDS. Il farmaco viene assorbito dalle cellule del corpo e trasportato ai lisosomi dove agisce sulla degradazione dei glicosaminoglicani accumulati.
Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso di Laronidasi includono reazioni allergiche, febbre e brividi. Tuttavia, questi effetti collaterali sono generalmente lievi e gestibili con l'uso appropriato dei farmaci antistaminici o antipiretici.
In conclusione, il gruppo ATC A16AB05 comprende il farmaco Laronidasi, utilizzato per il trattamento del deficit di IDS. La terapia con Laronidasi è stata dimostrata efficace nel migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa sotto la supervisione di un medico specialista in un ambiente ospedaliero e gli effetti collaterali associati all'uso di Laronidasi sono generalmente lievi e gestibili.