Il Cerliponase alfa, codificato dal gruppo ATC A16AB17, è un farmaco utilizzato per il trattamento della malattia di Batten, una patologia neurodegenerativa rara che colpisce i bambini. Questo farmaco agisce come sostituto dell'enzima mancante nella malattia di Batten e viene somministrato tramite infusione intraventricolare.
In Italia, la malattia di Batten colpisce circa 1 su 100.000 bambini e l'età media di insorgenza è intorno ai 5-6 anni. La malattia si manifesta con sintomi quali perdita della vista, convulsioni e difficoltà motorie.
Il Cerliponase alfa ha dimostrato di migliorare la funzione motoria nei pazienti affetti da questa patologia e di rallentare la progressione della malattia. Tuttavia, è importante sottolineare che questo farmaco non rappresenta una cura definitiva per la malattia di Batten.
Il Cerliponase alfa è stato approvato dall'Agenzia Europea dei Medicinali nel 2017 ed è attualmente disponibile in Italia solo attraverso programmi speciali per l'accesso ai farmaci (PAS). Il costo del trattamento con Cerliponase alfa può essere elevato e dipende dalla durata del trattamento necessario per ogni paziente.
In conclusione, il Cerliponase alfa rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della malattia di Batten in Italia. Tuttavia, a causa della rarità della patologia e dei costi elevati del farmaco, sono necessari ulteriori sforzi per garantire l'accesso a questo trattamento ai pazienti che ne hanno bisogno.