Il gruppo ATC A16AB09 comprende il farmaco Idursulfasi, utilizzato per il trattamento della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi.
In Italia, la sindrome di Hunter ha un'incidenza stimata di 1 caso ogni 162.000 nati vivi e colpisce circa 30-40 persone nel nostro paese. La malattia è causata dalla mancanza o dal malfunzionamento dell'enzima iduronato-2-solfatasi, che porta all'accumulo di sostanze dannose nei tessuti del corpo.
Idursulfasi agisce sostituendo l'enzima mancante o non funzionante, riducendo così l'accumulo di queste sostanze e migliorando i sintomi della malattia. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni settimana in ospedale sotto la supervisione di un medico specialista.
Gli studi clinici hanno dimostrato che Idursulfasi è efficace nel migliorare la funzione polmonare e cardiaca nei pazienti affetti da sindrome di Hunter. Inoltre, il farmaco ha dimostrato di ridurre le dimensioni del fegato e della milza nei pazienti con ingrossamento degli organi.
Tuttavia, come tutti i farmaci, Idursulfasi può causare effetti collaterali. I più comuni sono reazioni allergiche durante o subito dopo l'infusione del farmaco. È importante che i pazienti siano monitorati attentamente durante la somministrazione del farmaco per prevenire eventuali reazioni avverse.
In conclusione, Idursulfasi è un farmaco importante per il trattamento della sindrome di Hunter e ha dimostrato di migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia rara. Tuttavia, la somministrazione del farmaco deve essere effettuata sotto la supervisione di un medico specialista e i pazienti devono essere monitorati attentamente per prevenire eventuali effetti collaterali.