Il gruppo ATC A16AB07 comprende il farmaco Alglucosidasi alfa, utilizzato per il trattamento della malattia di Pompe, una patologia genetica rara che colpisce circa 1 persona su 40.000 in Italia.
Alglucosidasi alfa è un enzima ricombinante umano che agisce come sostituto dell'enzima mancante o non funzionante nei pazienti affetti da questa malattia. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa e agisce nel lisosoma delle cellule muscolari, dove degrada il glicogeno accumulato.
Secondo le statistiche italiane, la malattia di Pompe colpisce principalmente i neonati e i bambini piccoli, ma può manifestarsi anche in età adulta. I sintomi includono debolezza muscolare progressiva, difficoltà respiratorie e cardiache, insufficienza respiratoria e morte prematura.
Il trattamento con Alglucosidasi alfa ha dimostrato di migliorare la funzione muscolare e respiratoria nei pazienti affetti da questa patologia. Tuttavia, il farmaco non è una cura definitiva per la malattia di Pompe e deve essere somministrato regolarmente per tutta la vita del paziente.
Alglucosidasi alfa può causare effetti collaterali come reazioni allergiche, febbre e brividi durante l'infusione. Pertanto, i pazienti devono essere monitorati attentamente durante la somministrazione del farmaco.
In conclusione, Alglucosidasi alfa è un importante strumento terapeutico per il trattamento della malattia di Pompe in Italia. Tuttavia, è importante che i pazienti siano consapevoli dei rischi e degli effetti collaterali associati alla somministrazione del farmaco e che ricevano un'adeguata assistenza medica durante il trattamento.