Venetoclax è un farmaco antitumorale appartenente alla classe degli inibitori della proteina B-cell lymphoma 2 (BCL-2). È indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) con delezione del cromosoma 17p o mutazione del gene TP53, che sono refrattari o recidivanti dopo almeno una terapia precedente.
In Italia, la LLC rappresenta il tipo di leucemia più comune negli adulti, con una prevalenza di circa il 30% dei casi. La delezione del cromosoma 17p o la mutazione del gene TP53 si verificano in circa il 10-20% dei pazienti affetti da LLC e sono associati a una prognosi sfavorevole.
Venetoclax è stato approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel settembre 2016 e dal Ministero della Salute italiano nel marzo 2017. Il farmaco è disponibile in compresse orali da 10 mg, 50 mg e 100 mg.
L'efficacia di Venetoclax è stata dimostrata in uno studio clinico di fase III che ha coinvolto pazienti con LLC refrattaria o recidivante con delezione del cromosoma 17p o mutazione del gene TP53. I pazienti trattati con Venetoclax hanno mostrato un tasso di risposta globale del 79,4%, rispetto al tasso di risposta globale del gruppo placebo del 7,3%. Inoltre, i pazienti trattati con Venetoclax hanno mostrato un aumento significativo della sopravvivenza globale rispetto al gruppo placebo.
Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso di Venetoclax sono la neutropenia, la trombocitopenia, l'anemia e la nausea. Tuttavia, questi effetti collaterali sono generalmente gestibili e reversibili.
In conclusione, Venetoclax rappresenta un'opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da LLC refrattaria o recidivante con delezione del cromosoma 17p o mutazione del gene TP53. Il farmaco ha dimostrato di essere efficace nel migliorare il tasso di risposta globale e la sopravvivenza globale dei pazienti trattati. Tuttavia, come con tutti i farmaci antitumorali, è importante che i pazienti siano monitorati attentamente per gli effetti collaterali e che ricevano un supporto adeguato durante il trattamento.