NULIBRY 9,5 mg polvere per soluzione iniettabile – foglio illustrativo: a cosa serve, come si usa, effetti collaterali

1. Cos’è NULIBRY e a cosa serve

Cos’è NULIBRY

NULIBRY contiene il principio attivo fosdenopterina.

NULIBRY viene somministrato a persone affette da una malattia genetica chiamata deficit di cofattore molibdeno (MoCD) di tipo A. Viene somministrato quando il medico sospetta che una persona possa avere il MoCD di tipo A. Se il MoCD di tipo A è confermato mediante test genetico, NULIBRY deve essere continuato per tutta la vita.

Cos’è il deficit di cofattore molibdeno (MoCD) di tipo A

Il MoCD di tipo A è un raro difetto congenito dei processi chimici naturali necessari affinché l’organismo funzioni (metabolismo). I segni di questa malattia genetica appaiono generalmente poco dopo la nascita e includono difficoltà nell’alimentazione e crisi convulsive. Altri segni sono una ridotta consapevolezza dell’ambiente circostante o ridotta reazione ad esso, un aumento delle reazioni di trasalimento a eventi improvvisi, muscoli deboli o rigidi.

Il MoCD di tipo A è causato da un difetto nel gene chiamato MOCS1. A causa di questo difetto l’organismo smette di produrre una sostanza essenziale chiamata piranopterina monofosfato ciclica. Quando questa sostanza è assente, alcuni elementi (i solfiti) che si formano nell’organismo non possono essere scomposti. Questi elementi sono tossici per il cervello e possono influenzare negativamente o ritardare lo sviluppo di un bambino.

Come agisce NULIBRY

NULIBRY fornisce la sostanza mancante di cui l’organismo ha bisogno per scomporre i solfiti dannosi.

2. Cosa deve sapere prima di usare NULIBRY

Non usi NULIBRY

• se lei o suo/a figlio/a è allergico/a a fosdenopterina o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni

Parli con il medico o l’infermiere prima di usare NULIBRY.

I pazienti che usano NULIBRY possono diventare sensibili alla luce solare diretta e alla luce ultravioletta. Durante il trattamento con fosdenopterina, i pazienti devono evitare l’esposizione alla luce solare e indossare protezioni solari, abiti protettivi e occhiali da sole quando sono esposti al sole. Informi immediatamente il medico se lei o suo/a figlio/a sviluppa un’eruzione cutanea, rossore, vesciche su aree della pelle esposte al sole, o se lei o suo/a figlio/a prova una sensazione di bruciore sulla pelle.

Dato l’uso di protezioni solari e di indumenti protettivi dal sole, il medico può prescrivere un integratore di vitamina D in base alle necessità.

Altri medicinali e NULIBRY

È improbabile che NULIBRY influenzi altri medicinali o sia influenzato da essi. Tuttavia, informi il medico se suo/a figlio/a sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

NULIBRY contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per flaconcino, cioè essenzialmente “senza sodio”.

3. Come usare NULIBRY

Come viene somministrato NULIBRY

NULIBRY viene iniettato in una vena attraverso un catetere.

Un medico esperto nella gestione dei difetti congeniti del metabolismo inizierà e supervisionerà il trattamento con NULIBRY.

NULIBRY può essere somministrato a casa. Prima della somministrazione per la prima volta, il medico o l’infermiere le spiegherà come preparare il medicinale e somministrare a se stesso/a o a suo/a figlio/a una dose di NULIBRY.

Usi questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico o dell’infermiere. Verifichi con il medico se non è sicuro/a su come usare NULIBRY.

Quanto assumerne

La dose dipenderà dall’età e dal peso corporeo. Dovrà somministrare un’unica dose ogni giorno. Il medico calcolerà la dose che dovrà somministrare.

Se usa più NULIBRY di quanto deve

Se ritiene che a lei o a suo/a figlio/a possa essere stato somministrato più NULIBRY di quanto prescritto, informi immediatamente il medico.

Se dimentica di somministrare una dose di NULIBRY.

In caso di dimenticanza di una dose di NULIBRY, deve procedere con la somministrazione della dose dimenticata non appena possibile. Deve attendere almeno 6 ore prima di somministrare la dose successiva.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Informi immediatamente il medico o l’infermiere se si verifica uno qualsiasi degli effetti indesiderati,

o se nota qualsiasi effetto indesiderato non elencato in questo foglio illustrativo.

I seguenti effetti indesiderati sono molto comuni e sono correlati al dispositivo di iniezione (catetere) e non al medicinale. Possono interessare più di una persona su 10:

• problemi associati al catetere quali dolore, perdite, arrossamento o infiammazione

Complicazioni correlate al catetere

A lei o a suo/a figlio/a sarà applicato un dispositivo di iniezione (chiamato catetere), usato per iniettare i medicinali nel sangue. Lei o suo/a figlio/a può sviluppare complicazioni correlate al catetere. Prima e dopo la somministrazione di una dose di NULIBRY, deve seguire le istruzioni del medico o dell’infermiere su come utilizzare questo dispositivo.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare NULIBRY

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e sull’etichetta del flaconcino dopo Scad/Exp. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Flaconcino non aperto

Conservare in congelatore a una temperatura compresa tra -25 °C e -10 °C.

Tenere il flaconcino nell’imballaggio esterno per proteggere il medicinale dalla luce.

Conservazione di NULIBRY ricostituito (miscelato)

NULIBRY ricostituito può essere conservato a temperatura ambiente (tra 15 °C e -25 °C) o in frigorifero (tra 2 °C e -8 °C) per un massimo di 4 ore, compreso il tempo di somministrazione.

Se NULIBRY ricostituito è in frigorifero, lasciare che raggiunga la temperatura ambiente (sfregando delicatamente ciascun flaconcino tra le mani per 3-5 minuti [senza agitarlo] o lasciandolo a temperatura ambiente per circa 30 minuti) prima della somministrazione.

• Non riscaldare.
• Non congelare NULIBRY dopo la ricostituzione.
• Non agitare.

La soluzione ricostituita deve essere una soluzione da incolore a giallo chiaro. Non usi questo medicinale se nota una variazione nel colore o particelle nella soluzione.

Non getti alcun medicinale o rifiuto da esso derivato nell’acqua di scarico o nei rifiuti domestici, inclusi materiali utilizzati per la ricostituzione e la somministrazione. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene NULIBRY

• Il principio attivo è fosdenopterina 9,5 mg. Ogni flaconcino contiene fosdenopterina bromidrato diidrato equivalente a 9,5 mg di fosdenopterina.
• Gli altri componenti sono: acido ascorbico (E300), mannitolo (E421), saccarosio, acido cloridrico (E507), idrossido di sodio (E524) (vedere paragrafo 2 “NULIBRY contiene sodio”).

Descrizione dell’aspetto di NULIBRY e contenuto della confezione

NULIBRY è una polvere per soluzione iniettabile di colore da bianco a giallo chiaro (polvere per preparazione iniettabile).

Ogni confezione contiene un flaconcino.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Integral Pharma Solutions EU Limited

1 Windmill Lane

Dublin 2

D02 F206

Irlanda

Produttore

Sciensus International B.V.

Bijsterhuizen 3142

6604 LV Wijchen,

Paesi Bassi

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che data la rarità della malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale. L’Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.

Altre fonti d’informazione

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

Questo foglio è disponibile in tutte le lingue dell’Unione europea/dello Spazio economico europeo sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali.

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Le informazioni seguenti sono destinate alla preparazione e somministrazione di NULIBRY:

Istruzioni per l’uso su come preparare e somministrare NULIBRY

Legga queste istruzioni per l’uso prima di ricostituire (miscelare) e somministrare una dose di NULIBRY per la prima volta e ogni volta che riceve un nuovo flaconcino di NULIBRY. Queste informazioni non sostituiscono i colloqui con il medico in merito alla condizione medica o il trattamento di suo/a figlio/a. Consulti sempre il medico in caso di dubbi.

Prima di preparare e somministrare per la prima volta la dose di NULIBRY prescritta, il medico deve mostrarle il modo corretto di farlo.

NULIBRY viene somministrato in una vena (per via endovenosa), attraverso un catetere che viene inserito dal medico o dall’infermiere. Segua sempre le istruzioni specifiche fornite dal medico o dall’infermiere.

Informazioni importanti che deve conoscere prima di preparare e somministrare NULIBRY

• La dose di NULIBRY di suo/a figlio/a si basa sulla sua età e sul suo peso corporeo. Il medico o l’infermiere calcolerà la quantità di NULIBRY necessaria per ogni dose da somministrare a suo/a figlio/a. La quantità di NULIBRY necessaria per ciascuna dose e il numero di flaconcini necessari per preparare ciascuna dose possono cambiare in occasione di ciascuna visita con il medico. La dose sarà misurata in millilitri (mL) di soluzione che dovrà essere somministrata.

• Se lei o la persona che assiste suo/a figlio/a somministra NULIBRY a casa, il medico o l’infermiere suggerirà di tenere un diario delle infusioni che includa almeno:

  • data di ciascuna dose di NULIBRY
  • numero di flaconcini utilizzati per preparare ogni dose
  • numero di lotto di ciascun flaconcino di NULIBRY utilizzato
  • quantità totale (numero di mL) di NULIBRY somministrato
  • ora di inizio e ora di fine della somministrazione
  • uno spazio dove riportare gli eventi avversi, gli errori inerenti al trattamento e le complicazioni nella somministrazione

Si assicuri di mantenere aggiornate tali informazioni quando la dose viene modificata. Porti con sé il diario delle infusioni a ciascuna visita di controllo con il medico. Si assicuri che il medico o il farmacista compili le seguenti informazioni sul diario delle infusioni:

• dose di NULIBRY in millilitri (mL) di suo/a figlio/a
• numero di flaconcini necessari per preparare ogni dose

• NULIBRY si presenta come una polvere in un flaconcino. Ogni flaconcino di NULIBRY deve essere preparato con 5 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili per dissolvere la polvere e preparare una soluzione prima dell’uso.

  Non preparare la soluzione con nient’altro che non sia acqua sterile per preparazioni iniettabili.

NULIBRY deve essere somministrato entro 4 ore dalla preparazione della soluzione. Può tenere la soluzione preparata di NULIBRY a temperatura ambiente o refrigerata, per un massimo di 4 ore, compreso il tempo necessario a somministrare la dose. Se non somministra la dose preparata di NULIBRY entro 4 ore, getti via tutta la soluzione preparata. Vedere sezione 5 del foglio illustrativo “Come conservare NULIBRY".

Prepararsi a somministrare NULIBRY

Passaggio 1: preparare i materiali necessari

• Utilizzi una superficie di lavoro piana e pulita.

• Estragga dal congelatore il numero corretto di flaconcini di

  NULIBRY necessari per preparare la dose prescritta a suo/a

  figlio/a. Potrebbe aver bisogno di più di 1 flaconcino per

  preparare la quantità totale necessaria per 1 dose. Lasci che i

  flaconcini di NULIBRY raggiungano la temperatura

  ambiente. Può anche sfregare delicatamente ogni flaconcino

tra le mani per 3-5 minuti come mostrato, o lasciando i flaconcini a temperatura ambiente per circa 30 minuti.

• Si procuri i materiali necessari per preparare e somministrare una dose di NULIBRY:

  • 1 flaconcino di acqua sterile per preparazioni iniettabili per ciascun flaconcino di NULIBRY necessario per 1 dose

    • Controlli la data di scadenza sul flaconcino di

      NULIBRY. Non utilizzi il flaconcino se la data di scadenza è stata superata.

    • Non usi il flaconcino se il sigillo a strappo sul flaconcino è rotto o mancante.

  • 1 siringa sterile da 5 mL per ciascun flaconcino di

    NULIBRY necessario per 1 dose di NULIBRY, da usare per preparare NULIBRY con acqua sterile per preparazioni iniettabili

  • una seconda siringa sterile sufficientemente grande per contenere la quantità totale di NULIBRY necessaria per una dose. Il medico, l’infermiere o il farmacista le indicheranno il tipo e la dimensione della siringa da usare
  • aghi sterili (si raccomanda il calibro 18)
  • salviette imbevute di alcol
  • guanti, se il medico o l’infermiere le ha dato istruzioni di indossare guanti per preparare e somministrare NULIBRY
  • 1 set di somministrazione endovenosa per cui è richiesto un tubo specifico [tubo privo di di-2-etilesilftalato (DEHP) e un filtro da 0,2 micron]
  • 1 pompa di infusione, utilizzata per somministrare la dose di NULIBRY come indicato dal medico
  • altri materiali, se raccomandati dal medico per gestire correttamente il dispositivo endovenoso, chiamato catetere, prima e dopo la somministrazione di una dose di NULIBRY
  • qualsiasi altro materiale fornito dal farmacista per smaltire i medicinali che non utilizza più. Queste misure contribuiranno a proteggere l’ambiente.

Passaggio 2: lavarsi le mani

• Si lavi bene le mani con acqua e sapone. Utilizzi un panno pulito per asciugarsi le mani o le lasci asciugare all’aria.
• Se le è stato detto di indossare i guanti per preparare e somministrare NULIBRY, li indossi ora. Passaggio 3: preparare i flaconcini
• Rimuova il cappuccio a strappo da ciascun flaconcino di acqua sterile per preparazioni iniettabili necessario.

• Pulisca il tappo di gomma di ogni flaconcino con una salvietta imbevuta di alcol e lo lasci asciugare all’aria. Non soffi sul tappo per asciugarlo più velocemente.

Nota: Se tocca il tappo del flaconcino, sarà necessario pulirlo di nuovo con una salvietta imbevuta di alcol.

Passaggio 4: preparare la siringa utilizzata per aspirare l’acqua sterile per preparazioni iniettabili

• Apra l’involucro che contiene un ago. Non rimuova ancora il cappuccio dell’ago.
• Apra l’involucro che contiene una siringa da 5 mL. Avviti l’ago alla punta della siringa ruotandolo in direzione della freccia come mostrato. La siringa e l’ago potrebbero apparire diversi da quelli mostrati.

Passaggio 5: riempire la siringa con acqua sterile per preparazioni iniettabili

• Rimuova il cappuccio dell’ago tirandolo delicatamente. Non tocchi l’ago e non lasci che l’ago tocchi nessuna superficie.

• Tenga il corpo della siringa con una mano. Usi l’altra mano per tirare indietro lo stantuffo della siringa finché la parte superiore dello stantuffo non raggiunge la linea dei 5 mL sulla siringa.
• Tenga ben saldo il flaconcino di acqua sterile per preparazioni iniettabili sul piano di lavoro e inserisca l’ago al centro del tappo del flaconcino.
• Capovolga lentamente il flaconcino. Controlli che la punta dell’ago non sia nell’acqua. Quindi, prema lo stantuffo per spingere tutta l’aria dalla siringa dentro al flaconcino.
• Sposti l’ago in modo che la punta sia dentro l’acqua. Tiri lentamente lo stantuffo della siringa per riempire la siringa con 5 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili.

• Batta sulla siringa con le dita fin quando le bolle d’aria non salgono nella parte superiore della siringa, quindi spinga delicatamente lo stantuffo per far uscire l’aria dalla siringa.
• Dopo aver eliminato le bolle d’aria, controlli la siringa per assicurarsi che contenga 5 mL di soluzione prima di togliere l’ago dal flaconcino. Continui ad aspirare liquido fino a raggiungere 5 mL. Non ne usi di meno.

Passaggio 6: ricostituire NULIBRY

• Rimuova il cappuccio a strappo dal flaconcino di NULIBRY.
• Pulisca il tappo di gomma del flaconcino di NULIBRY con una nuova salvietta imbevuta di alcol.
• Tenga saldamente il flaconcino di NULIBRY sul piano di lavoro. Prenda la siringa con l’acqua sterile per preparazioni iniettabili e inserisca lentamente l’ago al centro del tappo del flaconcino.
• Prema lentamente lo stantuffo fino in fondo per spingere l’acqua sterile per preparazioni iniettabili nel flaconcino. Quindi rimuova con attenzione l’ago dal flaconcino. Getti immediatamente l’ago e la siringa usati secondo le indicazioni del farmacista, in modo che nessuno possa ferirsi. Non cerchi di reinserire il cappuccio sull’ago. Vedere sezione 5 “Come conservare NULIBRY"

• Ruoti delicatamente e in modo continuativo il flaconcino fino a quando la polvere non sarà completamente disciolta. Non agiti il flaconcino.

• Ripeta i passaggi da 4 a 6 se è necessario più di

  1 flaconcino di NULIBRY per preparare la dose di NULIBRY prescritta.

• Usi una nuova siringa da 5 mL e un nuovo ago per ogni flaconcino di NULIBRY.

Nota: una volta preparato, NULIBRY deve essere una soluzione trasparente, da incolore a giallo chiaro.

• Non usi la soluzione se appare scolorita, torbida o contiene particelle. Se la soluzione appare scolorita, torbida o contiene particelle:

  • non getti il flaconcino poiché il farmacista potrebbe chiederle di restituirlo
  • informi il farmacista e chieda un flaconcino sostitutivo. Passaggio 7: preparare una siringa con la dose prescritta di NULIBRY
• Se ha conservato la soluzione preparata di NULIBRY in frigorifero, estragga i flaconcini di soluzione preparata di NULIBRY dal frigorifero e lasci che raggiungano la temperatura ambiente. Può anche sfregare delicatamente ogni flaconcino tra le mani per 3-5 minuti come mostrato (senza scuoterlo), o lasciando i flaconcini a temperatura ambiente per circa 30 minuti.
• Apra l’involucro che contiene un ago nuovo sterile. Non rimuova ancora il cappuccio dell’ago.
• Apra l’involucro che contiene una siringa sterile monouso sufficientemente grande per contenere il volume totale di NULIBRY necessario per una dose. Applichi l’ago avvitandolo alla punta della siringa. Non rimuova ancora il cappuccio dell’ago.
• Pulisca il tappo di ciascun flaconcino di NULIBRY preparato con una nuova salvietta imbevuta di alcol.
• Rimuova il cappuccio dell’ago tirandolo delicatamente. Non tocchi l’ago e non lasci che l’ago tocchi nessuna superficie.
• Tenga la siringa con una mano. Inserisca l’ago al centro del tappo del flaconcino di NULIBRY, quindi capovolga lentamente il flaconcino.

• Sposti l’ago in modo che la punta sia dentro la soluzione di

  NULIBRY. Tiri lentamente indietro lo stantuffo della siringa, per riempirla con la quantità di soluzione di NULIBRY in mL per la dose prescritta a suo/a figlio/a.

• Rimuova eventuali bolle d’aria dalla siringa. Batta con le dita sul cilindro della siringa in modo che eventuali bolle d’aria salgano verso la parte superiore del flaconcino. Prema sullo stantuffo per spingere nel flaconcino eventuali bolle d’aria. Controlli che sia stata aspirata nella siringa la quantità corretta di soluzione di NULIBRY. Se necessario, tiri leggermente verso il basso lo stantuffo fino a quando la quantità prescritta di soluzione di NULIBRY non sarà nella siringa.

Seguire i passaggi riportati di seguito se è necessario più di 1 flaconcino di NULIBRY per completare la quantità totale di soluzione necessaria per 1 dose giornaliera.

• Rimuova l’ago e la siringa dal primo flaconcino di

  NULIBRY. Tenga la siringa con una mano. Inserisca l’ago al centro del tappo del flaconcino di NULIBRY, quindi capovolga lentamente il flaconcino.

• Sposti l’ago in modo che la punta sia dentro la soluzione di

  NULIBRY. Tiri lentamente indietro lo stantuffo della siringa, per riempirla con la quantità di soluzione di NULIBRY in mL per la dose prescritta a suo/a figlio/a.

• Rimuova eventuali bolle d’aria dalla siringa. Batta con le dita sul cilindro della siringa in modo che eventuali bolle d’aria salgano verso la parte superiore del flaconcino. Prema sullo stantuffo per spingere nel flaconcino eventuali bolle d’aria. Controlli per assicurarsi che sia stata aspirata nella siringa la quantità corretta di soluzione di NULIBRY. Se necessario, tiri leggermente verso il basso lo stantuffo fin quando nella siringa non sarà presente la quantità totale prescritta di soluzione di NULIBRY.

• Ripeta questo passaggio se sono necessari più flaconcini di

  NULIBRY per completare la dose di suo/a figlio/a.

• Una volta rimosso l’ago dall’ultimo flaconcino di NULIBRY, tutta la dose preparata di NULIBRY sarà contenuta in 1 siringa.

• Rimetta il cappuccio dell’ago prima di rimuovere l’ago dalla

  siringa, posizionando il cappuccio su una superficie piana e

  inserendo l’ago nel cappuccio come mostrato. Tenga la

  siringa con una mano e utilizzi l’ago per “tirare su” il

  cappuccio. Una volta che il cappuccio è sull’ago, utilizzi

  l’altra mano per assicurare il cappuccio al perno dell’ago.

• Sviti l’ago dalla punta della siringa ruotandolo in direzione

  della freccia come mostrato.

  Non tocchi la punta della siringa dopo aver rimosso l’ago.

• Smaltisca l’ago in modo appropriato. Vedere sezione 5

  “Come conservare NULIBRY"

• Dopo l’uso, gettare il/i flaconcino/i di NULIBRY usato/i

  come indicato dal farmacista, anche se è rimasto del

  medicinale nel flaconcino. Non lo/li getti nei rifiuti domestici.

• La dose di NULIBRY è ora pronta per essere somministrata a

  suo/a figlio/a.

Passaggio 8: somministrare una dose di NULIBRY

• NULIBRY viene somministrato a suo/a figlio/a in vena (per via endovenosa), attraverso un catetere inserito dal medico o dall’infermiere.
• Quando NULIBRY viene somministrato attraverso una pompa di infusione, impostare una velocità d’infusione di 1,5 mL al minuto.
• Se la quantità (il volume) in mL per la dose di NULIBRY prescritta per suo/a figlio/a è meno di

2 mL, il medico può dirle di somministrare NULIBRY tramite iniezione lenta con siringa. Segua