Sephience – foglio illustrativo: a cosa serve, come si usa, effetti collaterali

1. Cos’è Sephience e a cosa serve

Sephience contiene il principio attivo sepiapterina, che è un prodotto di sintesi di una sostanza presente in natura necessaria per produrre il cofattore BH4. Questo è necessario per alcuni enzimi (proteine) dell’organismo per degradare l’aminoacido fenilananina (Phe) in tirosina.

Sephience è utilizzato per trattare l’iperfenilalaninemia (livelli elevati di fenilananina nel sangue) in pazienti di tutte le età affetti da fenilchetonuria (phenylketonuria, PKU). Il nostro corpo degrada la proteina presente negli alimenti in aminoacidi. La PKU è una malattia ereditaria in cui le persone non riescono a degradare l’aminoacido fenilananina, causandone l’accumulo nel sangue e nel cervello che può essere dannoso.

Sepiapterina aiuta il nostro corpo a degradare la fenilananina, il che consente di ridurre l’eccesso dannoso di fenilalanina nel sangue.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Sephience

Non prenda Sephience

• se è allergico a sepiapterina o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale

  (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Sephience.

Quando viene trattato con Sephience, il medico o l’infermiere la sottoporranno regolarmente ad esami del sangue per controllare i livelli di fenilananina.

I dati di sicurezza a lungo termine nei pazienti con PKU sono limitati (vedere il paragrafo 4 per gli effetti indesiderati valutati finora per Sephience).

Altri medicinali e Sephience

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale. In particolare, deve informare il medico se sta utilizzando alcuni farmaci chiamati “inibitori della diidrofolato reduttasi (dihydrofolate reductase, DHFR)” che includono antibiotici, immunosoppressori e medicinali utilizzati per trattare i tumori (per es., trimetoprim, metotrexato, pemetrexed, pralatrexato e trimetrexato), medicinali che causano la dilatazione dei vasi sanguigni (come gliceril trinitrato [GTN], isosorbide dinitrato [ISDN], nitroprussiato di sodio [SNP], molsidomina, minoxidil) o levodopa (utilizzato per trattare la malattia di Parkinson). L’uso di questi medicinali può richiedere un monitoraggio più frequente del sangue.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di prendere questo medicinale. A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di sepiapterina se è in corso una gravidanza o sta allattando con latte materno.

Non si ritiene che Sephience influisca sulla fertilità.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non si ritiene che Sephience influisca sulla capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

Sephience contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per bustina, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.

Sephience contiene isomaltitolo (E953)

Se il medico le ha diagnosticato una intolleranza ad alcuni zuccheri, lo contatti prima di prendere questo medicinale.

3. Come prendere Sephience

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico.

Sephience è disponibile come polvere che si discioglie in un liquido, come acqua o succo di mela o altro cibo morbido e la miscela viene poi assunta per bocca. Il medicinale può anche essere somministrato tramite una sonda per la nutrizione enterale.

Quanto Sephience prendere

La dose, che dipende dalla sua età e dal suo peso in chilogrammi (kg), sarà calcolata dal medico che lo prescrive a lei (o a suo/a figlio/a). Sulla base di tale dose calcolata, il medico le indicherà quante bustine deve assumere ogni giorno.

La dose raccomandata è:

Bambini di età inferiore a 2 anni

• Meno di 6 mesi di età: 7,5 mg/kg di peso corporeo una volta al giorno
• Tra 6 e 12 mesi di età: 15 mg/kg di peso corporeo una volta al giorno
• Tra 12 e 24 mesi di età: 30 mg/kg di peso corporeo una volta al giorno

Adulti e bambini di età superiore a 2 anni

La dose raccomandata è di 60 mg/kg di peso corporeo una volta al giorno.

Come viene preso Sephience

Sephience può essere miscelato in acqua, succo di mela o cibi morbidi come purea di mele o marmellate. La dose si basa sull’età e sul peso corporeo. Il medico le dirà:

• La dose della bustina da utilizzare (250 mg o 1 000 mg)
• La quantità di acqua, succo di mela o cibi morbidi da aggiungere a Sephience
• La quantità che dovrà prendere per la dose prescritta
• Se necessario, Sephience può essere somministrato tramite sonda per la nutrizione enterale. Per maggiori dettagli su come procedere, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

Ci sono 4 gruppi di dosaggio in base all’età e al peso.

1. 1. Per neonati di età inferiore a 12 mesi e di peso pari o inferiore a 16 kg (vedere Tabella 1)
2. • Prendere questo medicinale seguendo esattamente le istruzioni del medico in base alla dose prescritta.
3. • Per i pazienti di questo gruppo di dosaggio sarà utilizzata una bustina.
4. • Prima di aprire la bustina di Sephience polvere orale, agitarla o picchiettarla su una superficie dura per assicurarsi che la polvere si trovi sul fondo.
5. • Aprire la bustina di Sephience polvere orale strappando o tagliando con attenzione la parte superiore della bustina.
6. • Miscelare una bustina da 250 mg in 9 mL di acqua o succo di mela.
7. • Miscelare bene per 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
8. • Una volta miscelata, la miscela deve essere somministrata immediatamente; in caso contrario, la miscela può essere conservata fino a 24 ore in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C) o per 6 ore se conservata a una temperatura inferiore a 25 °C.
9. • Se non viene somministrata immediatamente, miscelare nuovamente, appena prima della somministrazione, per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
10. • Somministrare la dose richiesta (vedere Tabella 1) in bocca utilizzando una siringa o nella sonda per la nutrizione enterale.
11. • Risciacquare la siringa con altra acqua o succo di mela (almeno 15 mL) e ingerire per assicurarsi di aver assunto una dose completa.

Tabella 1: Come calcolare la dose per i bambini di età inferiore ai 12 mesi in base al peso corporeo

1. 2. Per bambini di età compresa tra 12 mesi e meno di 2 anni e peso pari o inferiore a 16 kg (vedere Tabella 2)
2. • Prendere questo medicinale seguendo esattamente le istruzioni del medico in base alla dose prescritta.
3. • Prima di aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale, agitarla/e o picchiettarla/e su una superficie dura per assicurarsi che la polvere si trovi sul fondo.
4. • Aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale strappando o tagliando con attenzione la parte superiore della bustina.
5. •

   Miscelare ogni bustina da 250 mg (vedere Tabella 2) con 9 mL di acqua o succo di mela.

   Quando si raccomanda di prendere più di una bustina, le bustine possono essere miscelate insieme con la quantità corrispondente di acqua o succo di mela (per es., due bustine da 250 mg miscelate con 18 mL di acqua o succo di mela).

6. • Miscelare bene per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
7. • Una volta miscelata, la dose deve essere somministrata immediatamente; in caso contrario, la miscela può essere conservata per un massimo di 24 ore in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C) o per 6 ore se conservata a una temperatura inferiore a 25 °C.
8. • Se non viene assunta immediatamente, miscelare nuovamente, appena prima della somministrazione, per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
9. • Somministrare la dose richiesta (vedere Tabella 2) in bocca utilizzando una siringa o nella sonda per la nutrizione enterale.
10. • Risciacquare la siringa con acqua o succo di mela supplementare (almeno 15 mL) e ingerire per assicurarsi che sia assunta una dose completa.

Tabella 2: Come calcolare la dose per i bambini di età compresa tra 12 mesi e meno di 2 anni in base al peso corporeo

1. 3. Per bambini di età superiore a 2 anni e di peso pari o inferiore a 16 kg (vedere Tabella 3)
2. • Prendere questo medicinale seguendo esattamente le istruzioni del medico in base alla dose prescritta.
3. • Prima di aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale, agitarla/e o picchiettarla/e su una superficie dura per assicurarsi che la polvere si trovi sul fondo.
4. • Aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale strappando o tagliando con attenzione la parte superiore della bustina.
5. • Miscelare ogni bustina da 250 mg (vedere Tabella 3) con 9 mL di acqua o succo di mela. Le bustine possono essere miscelate insieme con la quantità corrispondente di acqua o succo di mela (per es., due bustine da 250 mg miscelate con 18 mL di acqua o succo di mela).
6. • Miscelare bene per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
7. • Una volta miscelata, la dose deve essere somministrata immediatamente; in caso contrario, la miscela può essere conservata per un massimo di 24 ore in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C) o entro 6 ore se conservata a una temperatura inferiore a 25 °C.
8. • Se non viene assunta immediatamente, miscelare nuovamente, appena prima della somministrazione per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
9. • Somministrare la dose richiesta (vedere Tabella 3) in bocca utilizzando una siringa o nella sonda per la nutrizione enterale.
10. • Risciacquare la siringa con acqua o succo di mela supplementare (almeno 15 mL) e ingerire per assicurarsi che sia assunta una dose completa.

Tabella 3: Come calcolare la dose per i pazienti di età superiore a 2 anni con peso pari o inferiore a 16 kg

* Invece di quattro bustine da 250 mg, 1 bustina intera da 1 000 mg può essere miscelata con 36 mL di acqua o di succo di mela. Questa miscela deve essere somministrata con una siringa, secondo il volume della dose descritto in dettaglio nella Tabella 3.

1. 4. Per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni e con peso superiore a 16 kg (vedere Tabella 4)
2. • Prendere questo medicinale seguendo esattamente le istruzioni del medico in base alla dose prescritta.
3. • Prima di aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale, agitarla/e o picchiettarla/e su una superficie dura per assicurarsi che la polvere si trovi sul fondo.
4. • Aprire la/e bustina/e di Sephience polvere orale strappando o tagliando con attenzione la parte superiore della bustina.
5. •

   Miscelare ogni bustina (vedere Tabella 4) con acqua o succo di mela (9 mL per ogni bustina da

   250 mg; 20 mL per ogni bustina da 1 000 mg) o 2 cucchiai di purea di mele o marmellata. Quando si raccomanda di prendere più di una bustina, le bustine possono essere miscelate insieme con la quantità corrispondente di acqua o succo di mela (per es., una bustina da 250 mg miscelata con 9 mL di acqua o succo di mela e una bustina da 1 000 mg miscelata con 20 mL di acqua o succo di mela).

6. • Se si utilizza acqua o succo di mela, miscelare bene per almeno 30 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
7. • Se si utilizza purea di mele o marmellata di mele, miscelare bene per almeno 60 secondi o più finché la miscela non presenta grumi.
8. • Una volta miscelata, la dose deve essere somministrata immediatamente; in caso contrario, la miscela può essere conservata per un massimo di 24 ore in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C) o entro 6 ore se conservata a una temperatura inferiore a 25 °C.
9. • Se non viene assunta immediatamente, la miscela deve essere mescolata nuovamente, appena prima della somministrazione, per almeno 30 secondi o 60 secondi come sopra.
10. • Bere o dare la dose richiesta (vedere Tabella 4) in bocca utilizzando un bicchiere di vetro o di plastica o somministrare la dose richiesta nella sonda per la nutrizione enterale.
11. • Risciacquare il contenitore con acqua o succo di mela supplementare (almeno 15 mL) e ingerire per assicurarsi che sia assunta una dose completa.

Tabella 4: Come calcolare il volume necessario per la dose per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni e con peso superiore a 16 kg

Se dimentica di prendere Sephience

Se dimentica di prendere la dose all’ora giusta, la prenda non appena se ne ricorda lo stesso giorno o il giorno successivo come al solito.

Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento con Sephience

Non interrompa il trattamento con Sephience senza averne prima discusso con il medico, in quanto i livelli di fenilalanina nel sangue potrebbero aumentare.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Effetti collaterali molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Infezione delle vie respiratorie superiori (naso e gola)
• Mal di testa
• Diarrea
• Dolore addominale (alla pancia)

Effetti collaterali comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• Feci di colore insolito
• Bassi livelli di fenilalanina (un aminoacido essenziale) nel sangue

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Sephience

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla bustina e sulla scatola. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Questo medicinale non richiede alcuna temperatura particolare di conservazione.

Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Una volta miscelato, il farmaco va assunto immediatamente. In caso contrario, la miscela può essere conservata fino a 24 ore in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C) o entro 6 ore al di sotto di 25 °C.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Sephience

• Il principio attivo è sepiapterina. Ogni bustina contiene 250 mg o 1 000 mg di sepiapterina.

• Gli altri componenti sono cellulosa microcristallina (E460), isomaltitolo (E953), mannitolo

  (E421), sodio croscarmelloso (E468), gomma di xantano (E415), silice colloidale anidra o biossido di silicio colloidale (E551), sucralosio (E955) e magnesio stearato (E470). Vedere paragrafo 2 per ulteriori informazioni su isomaltitolo (E953) e sodio.

Descrizione dell’aspetto di Sephience e contenuto della confezione

La polvere orale è di colore da giallo ad arancione. La polvere è confezionata in bustine monouso contenenti 250 mg o 1 000 mg di sepiapterina.

Sephience è disponibile in scatole contenenti 30 bustine da 250 mg o da 1 000 mg.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublino 2, D02 NA07

Irlanda

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE

PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland)

Tel: +353 (0)1 447 5165

medinfo@ptcbio.com

FR

PTC Therapeutics France Tél: +33(0)1 76 70 10 01 medinfo@ptcbio.com

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato

Altre fonti d’informazioni

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali, https://www.ema.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.