Il gruppo farmacologico ATC R07AX32 comprende il farmaco Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica.
In Italia, la fibrosi cistica colpisce circa 6.000 persone e rappresenta una delle malattie genetiche più diffuse. La terapia con Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor è stata approvata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2019 e rappresenta una svolta nella cura di questa patologia.
Il farmaco agisce sulle proteine CFTR, responsabili della regolazione del trasporto di cloro nelle cellule epiteliali. In presenza di mutazioni genetiche specifiche, queste proteine non funzionano correttamente e causano l'accumulo di muco nelle vie respiratorie e digestive.
Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor è un combinato fisso di tre principi attivi che agiscono sinergicamente per ripristinare la funzione delle proteine CFTR. Il farmaco viene somministrato per via orale in compresse da assumere due volte al giorno.
I risultati degli studi clinici hanno dimostrato un miglioramento significativo della funzione polmonare nei pazienti trattati con Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo. In particolare, si è osservata una riduzione del volume residuo polmonare e un aumento della capacità vitale forzata.
Il farmaco ha anche dimostrato di ridurre il numero di esacerbazioni polmonari e di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica.
Tuttavia, Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor può causare effetti collaterali come mal di testa, nausea e diarrea. È importante che i pazienti siano monitorati attentamente durante il trattamento e che segnalino tempestivamente eventuali sintomi avversi al medico curante.
In conclusione, Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor rappresenta un'importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da fibrosi cistica in Italia. Grazie alla sua efficacia nel ripristinare la funzione delle proteine CFTR, il farmaco ha il potenziale per migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti e ridurre le complicanze legate alla malattia.