Il gruppo ATC R07AX02 comprende il principio attivo Ivacaftor, un farmaco utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, ma può anche interessare altri organi come il pancreas e l'intestino.
Ivacaftor agisce sul canale del cloro CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), aumentando la sua apertura e migliorando così la funzione respiratoria. Il farmaco è indicato per pazienti con mutazioni specifiche del gene CFTR, ovvero la mutazione G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N o S1255P.
Secondo le statistiche italiane del 2019, la fibrosi cistica colpisce circa 8.000 persone nel nostro paese. Ivacaftor è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2013 e rappresenta una delle poche opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da questa malattia.
Il farmaco viene somministrato per via orale in compresse da 150 mg e la posologia varia in base all'età e al peso del paziente. In generale, si consiglia di assumere una compressa due volte al giorno con o senza cibo.
Ivacaftor può causare alcuni effetti collaterali come nausea, diarrea e mal di testa. Inoltre, il farmaco può interagire con altri medicinali come gli inibitori del CYP3A4 e i prodotti a base di pompelmo, pertanto è importante informare il medico di tutti i farmaci assunti prima di iniziare la terapia con Ivacaftor.
In conclusione, Ivacaftor rappresenta una valida opzione terapeutica per i pazienti affetti da fibrosi cistica con mutazioni specifiche del gene CFTR. Il farmaco ha dimostrato di migliorare la funzione respiratoria e di avere un profilo di sicurezza accettabile. Tuttavia, è importante seguire le indicazioni del medico e informarlo di eventuali effetti collaterali o interazioni con altri farmaci.