B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Kalydeco 75 mg compresse rivestite con film Kalydeco 150 mg compresse rivestite con film ivacaftor

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è Kalydeco e a cosa serve

• 2. Cosa deve sapere prima di prendere Kalydeco

• 3. Come prendere Kalydeco

• 4. Possibili effetti indesiderati

• 5. Come conservare Kalydeco

• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. cos’è kalydeco e a cosa serve

in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor compresse per pazienti di età pari e superiore a 6 anni affetti da fc con almeno una mutazione f508del nel gene cftr. se le è stata prescritta l’assunzione di kalydeco con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, legga il foglio illustrativo di quest’ultimo medicinale, perché contiene informazioni importanti su come prendere questi due medicinali.

96

2. cosa deve sapere prima di prendere kalydeco se è allergico a ivacaftor o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni

• Si rivolga al medico se ha o se ha avuto in passato problemi al fegato, perché può essere necessario modificare la dose.
• Aumenti degli enzimi del fegato nel sangue sono stati osservati in alcune persone trattate con Kalydeco (da solo o in associazione con tezacaftor/iva­caftor o ivacaftor/te­zacaftor/elexa­caftor). Informi immediatamente il medico se ha uno qualsiasi di questi sintomi, che possono essere un segno di problemi al fegato:
• Dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita dell’appetito
• Nausea o vomito
• Urine scure

Il medico prescriverà alcuni esami del sangue per verificare la funzione del fegato prima del trattamento e durante il trattamento, in particolare nel primo anno e soprattutto se gli esami del sangue hanno indicato valori elevati degli enzimi epatici in passato.

• Informi il medico se ha o ha avuto in passato problemi ai reni.
• Kalydeco (da solo o in associazione con tezacaftor/iva­caftor o ivacaftor/te­zacaftor/elexa­caftor) non è raccomandato per i pazienti che si sono sottoposti a trapianto d’organo.
• Consulti il medico se sta utilizzando un contraccettivo ormonale, ad es. se è una donna che utilizza la pillola anticoncezionale. Questo può comportare una maggiore probabilità di sviluppare un’eruzione cutanea durante il trattamento con Kalydeco in associazione a ivacaftor/teza­caftor/elexacaf­tor.
• Un’anomalia del cristallino (cataratta), senza effetto sulla vista, è stata osservata in alcuni bambini e adolescenti trattati con Kalydeco (da solo o in associazione con tezacaftor/iva­caftor o ivacaftor/te­zacaftor/elexa­caftor). Il medico può eseguire alcuni esami dell’occhio prima e durante il trattamento.
• Kalydeco (da solo o in associazione con tezacaftor/iva­caftor o ivacaftor/te­zacaftor/elexa­caftor) deve essere usato esclusivamente se lei presenta una delle mutazioni nel gene CFTR elencate al paragrafo 1 (Cos’è Kalydeco e a cosa serve).

Bambini e adolescenti

Non dia questo medicinale a bambini di età inferiore a 4 mesi, perché non è noto se ivacaftor sia sicuro ed efficace per loro.

Non dia questo medicinale in associazione con tezacaftor/iva­caftor a bambini di età inferiore a 6 anni, o in associazione con ivacaftor/teza­caftor/elexacaf­tor a bambini di età inferiore a 6 anni, poiché non è noto se sia sicuro ed efficace in tali fasce di età.

Altri medicinali e Kalydeco

Informi il medico o il farmacista se sta usando, ha recentemente usato o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale. Alcuni medicinali possono influire sull’azione di Kalydeco o rendere più probabile la comparsa

97

di effetti indesiderati. In particolare, informi il medico se sta prendendo uno dei medicinali elencati di seguito. Il medico può decidere di regolare la dose, oppure di sottoporla a ulteriori controlli.

• Medicinali antimicotici (usati per il trattamento delle infezioni da funghi). Questi comprendono fluconazolo, itraconazolo, ketoconazolo, posaconazolo e voriconazolo.
• Medicinali antibiotici (usati per il trattamento delle infezioni da batteri). Questi comprendono claritromicina, eritromicina, rifabutina, rifampicina e telitromicina.
• Medicinali antiepilettici (usati per il trattamento delle crisi o degli attacchi epilettici). Questi comprendono carbamazepina, fenobarbital e fenitoina.
• Medicinali vegetali. Questi comprendono erba di S. Giovanni (Hypericum perforatum).
• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d’organo). Questi comprendono ciclosporina, everolimus, sirolimus e tacrolimus.
• Glicosidi cardiaci (usati per il trattamento di alcune malattie del cuore). Questi comprendono digossina.
• Medicinali anticoagulanti (usati per prevenire la formazione di coaguli nel sangue). Questi comprendono warfarin.
• Medicinali per il diabete. Questi comprendono glimepiride e glipizide.
• Medicinali per abbassare la pressione sanguigna. Questi comprendono verapamil.

Kalydeco con cibi e bevande

Eviti alimenti o bevande contenenti pompelmo durante il trattamento con Kalydeco, perché possono aumentare gli effetti indesiderati di Kalydeco aumentando la quantità di ivacaftor nell’organismo.

Gravidanza e allattamento

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di prendere questo medicinale. Può essere meglio evitare di usare Kalydeco durante la gravidanza, se possibile, e il medico la aiuterà a decidere la cosa migliore per lei e per il bambino.

Non è noto se ivacaftor sia escreto nel latte umano. Se prevede di allattare al seno, chieda consiglio al medico prima di prendere Kalydeco. Il medico deciderà se raccomandare l’interruzione dell’allattamento con latte materno o l’interruzione della terapia con ivacaftor. Il medico terrà in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per lei.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Kalydeco può causare capogiro. Se manifesta capogiro, non guidi veicoli, non vada in bicicletta o non utilizzi macchinari.

Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco

Kalydeco contiene lattosio. Se il medico le ha diagnosticato una intolleranza ad alcuni zuccheri, lo contatti prima di prendere questo medicinale.

Kalydeco contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.

3. come prendere kalydeco

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico.

Il medico deciderà il medicinale e la dose giusti per lei.

98

Le raccomandazioni posologiche per Kalydeco sono riportate nella Tabella 1.

Tabella 1: Raccomandazioni posologiche

Prenda le dosi della mattina e della sera a circa 12 ore di distanza con alimenti contenenti grassi.

Deve continuare a usare tutti gli altri medicinali che usa di solito, a meno che il medico non le dica di interromperne l’assunzione.

Se ha problemi al fegato, moderati o gravi, il medico può ridurre la dose delle compresse, perché il fegato non eliminerà il medicinale con la stessa velocità con cui viene eliminato nelle persone con funzione del fegato normale.

Questo medicinale è per uso orale.

Ingerisca la compressa intera. Non deve spezzare, masticare o sciogliere le compresse. Assuma le compresse di Kalydeco con cibi che contengono grassi.

Pasti o spuntini contenenti grassi comprendono quelli preparati con burro o olio, o quelli contenenti uova. Altri alimenti contenenti grassi sono:

• formaggi, latte intero, prodotti caseari a base di latte intero, yogurt, cioccolato
• carne, pesce azzurro
• avocado, hummus, prodotti a base di soia (tofu)
• frutta secca, barrette o bevande proteiche contenenti grassi

Se prende più Kalydeco di quanto deve

Possono comparire effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nel paragrafo 4 seguente. In tale caso, contatti il medico o il farmacista per chiedere consiglio. Se possibile, tenga con sé il medicinale e questo foglio illustrativo.

99

Se dimentica di prendere Kalydeco

Prenda la dose dimenticata se sono passate meno di 6 ore dall’orario previsto. In caso contrario, aspetti fino alla successiva dose prevista normalmente. Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento con Kalydeco

Prenda Kalydeco per tutto il periodo raccomandato dal medico. Non interrompa il trattamento se non su indicazione del medico. Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o al farmacista.

4. possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Effetti indesiderati gravi

Dolore allo stomaco (addominale) e aumento degli enzimi del fegato nel sangue.

Possibili segni di problemi al fegato

Un aumento degli enzimi del fegato nel sangue è comune in pazienti affetti da FC ed è stato inoltre segnalato in pazienti che assumevano Kalydeco da solo o in associazione a tezacaftor/iva­caftor o ivacaftor/te­zacaftor/elexa­caftor.

Nei pazienti trattati con Kalydeco in associazione a ivacaftor/teza­caftor/elexacaf­tor sono stati segnalati danno del fegato e peggioramento della funzionalità del fegato in persone affette da una grave malattia del fegato. Il peggioramento della funzione del fegato può essere grave e richiedere il trapianto.

I seguenti sintomi possono essere segni di problemi al fegato:

• dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• perdita dell’appetito
• nausea o vomito
• urine scure

Informi immediatamente il medico se ha uno di questi sintomi.

Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• Infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune), inclusi mal di gola e congestione nasale
• Mal di testa
• Capogiro
• Diarrea
• Dolore allo stomaco o all’addome
• Alterazione del tipo di batteri presenti nel muco
• Aumento degli enzimi del fegato (segni di sofferenza del fegato)
• Eruzione cutanea

Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• Naso che cola
• Mal di orecchie, disturbo alle orecchie
• Ronzio alle orecchie
• Arrossamento all’interno dell’orecchio

100

• Malattia dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o testa che gira)
• Problemi ai seni nasali (congestione dei seni nasali)
• Arrossamento nella gola
• Massa nella mammella
• Nausea
• Influenza
• Livelli bassi di zucchero nel sangue (ipoglicemia)
• Respirazione anormale (fiato corto o difficoltà respiratorie)
• Gas intestinale (flatulenza)
• Brufoli (acne)
• Prurito alla pelle
• Aumento della creatinfosfochinasi (segno di degradazione muscolare) osservato negli esami del sangue

Effetti indesiderati non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100)

• Congestione dell’orecchio
• Infiammazione della mammella
• Ingrossamento della mammella nei maschi
• Alterazioni o dolore al capezzolo
• Respiro sibilante
• Aumento della pressione sanguigna

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini e negli adolescenti

Gli effetti indesiderati riscontrati nei bambini e negli adolescenti sono simili a quelli osservati negli adulti. Tuttavia, gli aumenti degli enzimi epatici nel sangue si osservano con maggiore frequenza nei bambini piccoli.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. come conservare kalydeco

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla confezione dopo Scad./EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

101

6. contenuto della confezione e altre informazioniil principio attivo è ivacaftor.

Kalydeco 75 mg compresse rivestite con film

Ogni compressa rivestita con film da 75 mg contiene 75 mg di ivacaftor.

Kalydeco 150 mg compresse rivestite con film

Ogni compressa rivestita con film da 150 mg contiene 150 mg di ivacaftor.

Gli altri componenti sono:

• Nucleo della compressa: cellulosa microcristallina, lattosio monoidrato, ipromellosa acetato succinato, croscarmellosa sodica, sodio laurilsolfato (E487), silice colloidale anidra e magnesio stearato.
• Rivestimento: alcol polivinilico, titanio biossido (E171), macrogol (PEG 3350), talco, carminio d’indaco lacca di alluminio (E132) e cera carnauba.
• Inchiostro di stampa: gomma lacca, ossido di ferro nero (E172), propilenglicole (E1520) e soluzione di ammoniaca concentrata.

Vedere la fine del paragrafo 2 – Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco.

Descrizione dell’aspetto di Kalydeco e contenuto della confezione

Kalydeco 75 mg compresse rivestite con film sono compresse di colore azzurro, a forma di capsula, 12,7 mm x 6,8 mm, con “V 75” stampato in inchiostro nero su un lato e lisce sull’altro.

Sono disponibili le seguenti confezioni:

• Blister con cartoncino di supporto contenente 28 compresse rivestite con film

Kalydeco 150 mg compresse rivestite con film sono compresse di colore azzurro, a forma di capsula, 16,5 mm x 8,4 mm, con “V 150” stampato in inchiostro nero su un lato e lisce sull’altro.

Sono disponibili le seguenti confezioni:

• Blister con cartoncino di supporto contenente 28 compresse rivestite con film
• Blister contenente 56 compresse rivestite con film
• Flacone contenente 56 compresse rivestite con film

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28–32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Irlanda

Tel: +353 (0)1 761 7299

Produttore

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

102

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Regno Unito (Irlanda del Nord)

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgiqu­e/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Lu­xemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom (Northern Ireland)

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/T­lf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη

Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi

103

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Kalydeco 25 mg granulato in bustina

Kalydeco 50 mg granulato in bustina

Kalydeco 75 mg granulato in bustina ivacaftor

Legga attentamente questo foglio prima di somministrare al bambino questo medicinale perché contiene importanti informazioni per il bambino.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per il bambino. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali a quelli del bambino, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è Kalydeco e a cosa serve

• 2. Cosa deve sapere prima che il bambino assuma Kalydeco

• 3. Come prendere Kalydeco

• 4. Possibili effetti indesiderati

• 5. Come conservare Kalydeco

• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. cos’è kalydeco e a cosa serve

Kalydeco contiene il principio attivo ivacaftor. Ivacaftor agisce a livello del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), una proteina che forma un canale sulla superficie cellulare, che consente a particelle come il cloruro di entrare e di uscire dalla cellula. A causa delle mutazioni nel gene CFTR (vedere di seguito), il movimento del cloruro è ridotto nelle persone con fibrosi cistica (FC). Ivacaftor aiuta alcune proteine CFTR anomale ad aprirsi con maggiore frequenza, per migliorare il movimento del cloruro in entrata e in uscita dalla cellula.

Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini di età pari e superiore a 4 mesi e di peso da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating nel gene CFTR : G551D , G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

2. cosa deve sapere prima che il bambino assuma kalydeco se il bambino è allergico a ivacaftor o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

104

Avvertenze e precauzioni

• Si rivolga al medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi al fegato, perché può essere necessario modificare la dose.
• Aumenti degli enzimi del fegato nel sangue sono stati osservati in alcune persone trattate con Kalydeco. Informi immediatamente il medico del bambino se il bambino ha uno qualsiasi di questi sintomi, che possono essere un segno di problemi al fegato:
• Dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita dell’appetito
• Nausea o vomito
• Urine scure

Il medico del bambino prescriverà alcuni esami del sangue per verificare la funzione del fegato del bambino prima del trattamento e durante il trattamento, in particolare nel primo anno e soprattutto se gli esami del sangue hanno indicato valori elevati degli enzimi epatici in passato.

• Informi il medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi ai reni.
• Kalydeco non è raccomandato per i pazienti che si sono sottoposti a trapianto d’organo.
• Un’anomalia del cristallino (cataratta), senza effetto sulla vista, è stata osservata in alcuni bambini e adolescenti durante il trattamento.

Il medico del bambino può eseguire alcuni esami dell’occhio prima e durante il trattamento con ivacaftor.

Bambini

Non dia questo medicinale a bambini di età inferiore a 4 mesi, perché non è noto se ivacaftor sia sicuro ed efficace in questi bambini.

Altri medicinali e Kalydeco

Informi il medico del bambino o il farmacista se il bambino sta usando, ha recentemente usato o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale. Alcuni medicinali possono influire sull’azione di Kalydeco o rendere più probabile la comparsa di effetti indesiderati. In particolare, informi il medico del bambino se il bambino sta prendendo uno dei medicinali elencati di seguito. Il medico del bambino può decidere di regolare la dose, oppure di sottoporre il bambino ad ulteriori controlli.

• Medicinali antimicotici (usati per il trattamento delle infezioni da funghi). Questi comprendono fluconazolo, itraconazolo, ketoconazolo, posaconazolo e voriconazolo.
• Medicinali antibiotici (usati per il trattamento delle infezioni da batteri). Questi comprendono

claritromicina, eritromicina, rifabutina, rifampicina e telitromicina.

• Medicinali antiepilettici (usati per il trattamento delle crisi o degli attacchi epilettici). Questi comprendono carbamazepina, fenobarbital e fenitoina.
• Medicinali vegetali. Questi comprendono erba di S. Giovanni (Hypericum perforatum)
• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d’organo). Questi comprendono ciclosporina, everolimus, sirolimus e tacrolimus.
• Glicosidi cardiaci (usati per il trattamento di alcune malattie del cuore). Questi comprendono digossina.
• Medicinali anticoagulanti (usati per prevenire la formazione di coaguli nel sangue). Questi comprendono warfarin.
• Medicinali per il diabete. Questi comprendono glimepiride e glipizide.
• Medicinali per abbassare la pressione sanguigna. Questi comprendono verapamil.

Kalydeco con cibi e bevande

Eviti di dare al bambino alimenti o bevande contenenti pompelmo durante il trattamento con Kalydeco, perché possono aumentare gli effetti indesiderati di Kalydeco per effetto dell’aumento della quantità di ivacaftor nell’organismo del bambino.

105

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Kalydeco può causare capogiro. Se il bambino manifesta capogiro, il bambino non deve andare in bicicletta o fare qualunque altra cosa che richieda la sua piena attenzione.

Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco

Kalydeco contiene lattosio. Se il medico del bambino ha diagnosticato una intolleranza ad alcuni zuccheri, lo contatti prima che il bambino prenda questo medicinale.

Kalydeco contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.

3. come prendere kalydeco

Dia questo medicinale al bambino seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico del bambino. Se ha dubbi consulti il medico del bambino.

Il medico del bambino stabilirà la dose corretta da somministrare. Il bambino deve continuare a usare tutti gli altri medicinali che usa di solito, a meno che il medico del bambino non dica di interromperne l’assunzione.

Le raccomandazioni per le dosi di Kalydeco sono riportate nella Tabella 1.

Tabella 1: Raccomandazioni per le dosi dei bambini di 4 mesi di età e oltre

Se il bambino ha problemi al fegato può essere necessario che il medico del bambino riduca la dose di Kalydeco, perché il fegato non eliminerà il medicinale alla stessa velocità con cui viene eliminato nei bambini con funzione del fegato normale.

• Moderati problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: la dose può essere ridotta a metà della dose indicata nella tabella precedente, cioè a una bustina una volta al giorno.
• Gravi problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: l’uso non è raccomandato, ma il medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale, nel qual caso la dose (indicata nella tabella precedente) deve essere ridotta a una bustina a giorni alterni.
• Problemi al fegato in bambini di età compresa tra 4 mesi e 6 mesi: l’uso non è raccomandato, ma il medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale ed eventualmente quale dose somministrare.

Kalydeco è per uso orale.

106

Ogni bustina è esclusivamente monouso.

Come dare Kalydeco al bambino:

• Prenda la bustina di granulato tenendo la linea tratteggiata in alto.
• Scuota delicatamente la bustina per depositare il contenuto sul fondo.
• Strappi o tagli la bustina lungo la linea tratteggiata.
• Mescoli tutto il contenuto della bustina con 5 mL di alimenti morbidi o liquidi idonei per l’età del bambino. Alimenti o liquidi devono essere a temperatura ambiente o inferiore. Alcuni esempi di alimenti o liquidi idonei comprendono purè di frutta o di verdura, yogurt, composta di mele, acqua, latte, latte materno, latte artificiale o succo.
• Dopo aver miscelato il prodotto, lo dia immediatamente al bambino. Se questo non è possibile, glielo dia entro un’ora da quando ha miscelato il prodotto. Controlli che la miscela venga consumata immediatamente e per intero.
• Subito prima o subito dopo la somministrazione, dia al bambino un pasto o uno spuntino contenente grassi (alcuni esempi sono forniti di seguito).

Pasti o spuntini contenenti grassi comprendono quelli preparati con burro o olio, o quelli contenenti uova.

Altri alimenti contenenti grassi sono:

• formaggi, latte intero, prodotti caseari a base di latte intero, yogurt, latte materno, latte artificiale,

cioccolato

• carne, pesce azzurro
• avocado, hummus, prodotti a base di soia (tofu)
• frutta secca, barrette o bevande proteiche contenenti grassi

Se il bambino assume più Kalydeco di quanto deve

Possono comparire effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nel paragrafo 4 seguente. In tale caso, contatti il medico del bambino o il farmacista per chiedere consiglio. Se possibile, tenga con sé il medicinale del bambino e questo foglio illustrativo.

Se dimentica di dare Kalydeco al bambino

Dia al bambino la dose dimenticata se sono passate meno di 6 ore dall’orario previsto. In caso contrario, aspetti fino alla successiva dose prevista normalmente per il bambino. Non dia al bambino una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento del bambino con Kalydeco

Dia Kalydeco al bambino per tutto il periodo raccomandato dal medico del bambino. Non interrompa il trattamento se non su indicazione del medico. Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.

4. possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Effetti indesiderati gravi

Dolore allo stomaco (addominale) e aumento degli enzimi del fegato nel sangue.

Possibili segni di problemi al fegato

Un aumento degli enzimi del fegato nel sangue è comune in pazienti affetti da FC. I seguenti sintomi possono essere segni di problemi al fegato:

107

• dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• perdita dell’appetito
• nausea o vomito
• urine scure

Informi immediatamente il medico del bambino se si manifesta uno di questi effetti.

Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• Infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune), inclusi mal di gola e congestione nasale
• Mal di testa
• Capogiro
• Diarrea
• Eruzione cutanea
• Alterazione del tipo di batteri presenti nel muco

Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• Naso che cola
• Mal di orecchie, disturbo alle orecchie
• Ronzio alle orecchie
• Arrossamento all’interno dell’orecchio
• Malattia dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o testa che gira)
• Congestione dei seni nasali
• Arrossamento nella gola
• Massa nella mammella

Effetti indesiderati non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100)

• Congestione dell’orecchio
• Infiammazione della mammella
• Ingrossamento della mammella nei maschi
• Alterazioni o dolore al capezzolo

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini e negli adolescenti

Gli effetti indesiderati riscontrati nei bambini e negli adolescenti sono simili a quelli osservati negli adulti. Tuttavia, gli aumenti degli enzimi epatici nel sangue si osservano con maggiore frequenza nei bambini piccoli.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. come conservare kalydeco

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla confezione dopo Scad./EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.

Una volta miscelata, la miscela si è dimostrata stabile per un’ora.

108

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. contenuto della confezione e altre informazionikalydeco 25 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 25 mg di ivacaftor.

Kalydeco 50 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 50 mg di ivacaftor.

Kalydeco 75 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 75 mg di ivacaftor.

Gli altri componenti sono: silice colloidale anidra, croscarmellosa sodica, ipromellosa acetato succinato, lattosio monoidrato, magnesio stearato, mannitolo, sucralosio e sodio laurilsolfato (E487).

Vedere la fine del paragrafo 2 – Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco.

Descrizione dell’aspetto di Kalydeco e contenuto della confezione

Kalydeco 25 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Kalydeco 50 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Kalydeco 75 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Il granulato è fornito all’interno di bustine.

• Confezione da 56 bustine (contiene 4 singole custodie di 14 bustine ciascuna)

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28–32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Irlanda

Tel: +353 (0)1 761 7299

Produttore

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

109

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Regno Unito (Irlanda del Nord)

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentate locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgiqu­e/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Lu­xemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom (Northern Ireland)

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/T­lf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi

103

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Kalydeco 25 mg granulato in bustina

Kalydeco 50 mg granulato in bustina

Kalydeco 75 mg granulato in bustina ivacaftor

Legga attentamente questo foglio prima di somministrare al bambino questo medicinale perché contiene importanti informazioni per il bambino.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per il bambino. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali a quelli del bambino, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

• 1. Cos’è Kalydeco e a cosa serve

• 2. Cosa deve sapere prima che il bambino assuma Kalydeco

• 3. Come prendere Kalydeco

• 4. Possibili effetti indesiderati

• 5. Come conservare Kalydeco

• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. cos’è kalydeco e a cosa serve

Kalydeco contiene il principio attivo ivacaftor. Ivacaftor agisce a livello del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), una proteina che forma un canale sulla superficie cellulare, che consente a particelle come il cloruro di entrare e di uscire dalla cellula. A causa delle mutazioni nel gene CFTR (vedere di seguito), il movimento del cloruro è ridotto nelle persone con fibrosi cistica (FC). Ivacaftor aiuta alcune proteine CFTR anomale ad aprirsi con maggiore frequenza, per migliorare il movimento del cloruro in entrata e in uscita dalla cellula.

Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini di età pari e superiore a 4 mesi e di peso da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating nel gene CFTR : G551D , G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

2. cosa deve sapere prima che il bambino assuma kalydeco se il bambino è allergico a ivacaftor o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

104

Avvertenze e precauzioni

• Si rivolga al medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi al fegato, perché può essere necessario modificare la dose.
• Aumenti degli enzimi del fegato nel sangue sono stati osservati in alcune persone trattate con Kalydeco. Informi immediatamente il medico del bambino se il bambino ha uno qualsiasi di questi sintomi, che possono essere un segno di problemi al fegato:
• Dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita dell’appetito
• Nausea o vomito
• Urine scure

Il medico del bambino prescriverà alcuni esami del sangue per verificare la funzione del fegato del bambino prima del trattamento e durante il trattamento, in particolare nel primo anno e soprattutto se gli esami del sangue hanno indicato valori elevati degli enzimi epatici in passato.

• Informi il medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi ai reni.
• Kalydeco non è raccomandato per i pazienti che si sono sottoposti a trapianto d’organo.
• Un’anomalia del cristallino (cataratta), senza effetto sulla vista, è stata osservata in alcuni bambini e adolescenti durante il trattamento.

Il medico del bambino può eseguire alcuni esami dell’occhio prima e durante il trattamento con ivacaftor.

Bambini

Non dia questo medicinale a bambini di età inferiore a 4 mesi, perché non è noto se ivacaftor sia sicuro ed efficace in questi bambini.

Altri medicinali e Kalydeco

Informi il medico del bambino o il farmacista se il bambino sta usando, ha recentemente usato o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale. Alcuni medicinali possono influire sull’azione di Kalydeco o rendere più probabile la comparsa di effetti indesiderati. In particolare, informi il medico del bambino se il bambino sta prendendo uno dei medicinali elencati di seguito. Il medico del bambino può decidere di regolare la dose, oppure di sottoporre il bambino ad ulteriori controlli.

• Medicinali antimicotici (usati per il trattamento delle infezioni da funghi). Questi comprendono fluconazolo, itraconazolo, ketoconazolo, posaconazolo e voriconazolo.
• Medicinali antibiotici (usati per il trattamento delle infezioni da batteri). Questi comprendono

claritromicina, eritromicina, rifabutina, rifampicina e telitromicina.

• Medicinali antiepilettici (usati per il trattamento delle crisi o degli attacchi epilettici). Questi comprendono carbamazepina, fenobarbital e fenitoina.
• Medicinali vegetali. Questi comprendono erba di S. Giovanni (Hypericum perforatum)
• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d’organo). Questi comprendono ciclosporina, everolimus, sirolimus e tacrolimus.
• Glicosidi cardiaci (usati per il trattamento di alcune malattie del cuore). Questi comprendono digossina.
• Medicinali anticoagulanti (usati per prevenire la formazione di coaguli nel sangue). Questi comprendono warfarin.
• Medicinali per il diabete. Questi comprendono glimepiride e glipizide.
• Medicinali per abbassare la pressione sanguigna. Questi comprendono verapamil.

Kalydeco con cibi e bevande

Eviti di dare al bambino alimenti o bevande contenenti pompelmo durante il trattamento con Kalydeco, perché possono aumentare gli effetti indesiderati di Kalydeco per effetto dell’aumento della quantità di ivacaftor nell’organismo del bambino.

105

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Kalydeco può causare capogiro. Se il bambino manifesta capogiro, il bambino non deve andare in bicicletta o fare qualunque altra cosa che richieda la sua piena attenzione.

Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco

Kalydeco contiene lattosio. Se il medico del bambino ha diagnosticato una intolleranza ad alcuni zuccheri, lo contatti prima che il bambino prenda questo medicinale.

Kalydeco contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.

3. come prendere kalydeco

Dia questo medicinale al bambino seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico del bambino. Se ha dubbi consulti il medico del bambino.

Il medico del bambino stabilirà la dose corretta da somministrare. Il bambino deve continuare a usare tutti gli altri medicinali che usa di solito, a meno che il medico del bambino non dica di interromperne l’assunzione.

Le raccomandazioni per le dosi di Kalydeco sono riportate nella Tabella 1.

Tabella 1: Raccomandazioni per le dosi dei bambini di 4 mesi di età e oltre

Se il bambino ha problemi al fegato può essere necessario che il medico del bambino riduca la dose di Kalydeco, perché il fegato non eliminerà il medicinale alla stessa velocità con cui viene eliminato nei bambini con funzione del fegato normale.

• Moderati problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: la dose può essere ridotta a metà della dose indicata nella tabella precedente, cioè a una bustina una volta al giorno.
• Gravi problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: l’uso non è raccomandato, ma il medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale, nel qual caso la dose (indicata nella tabella precedente) deve essere ridotta a una bustina a giorni alterni.
• Problemi al fegato in bambini di età compresa tra 4 mesi e 6 mesi: l’uso non è raccomandato, ma il medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale ed eventualmente quale dose somministrare.

Kalydeco è per uso orale.

106

Ogni bustina è esclusivamente monouso.

Come dare Kalydeco al bambino:

• Prenda la bustina di granulato tenendo la linea tratteggiata in alto.
• Scuota delicatamente la bustina per depositare il contenuto sul fondo.
• Strappi o tagli la bustina lungo la linea tratteggiata.
• Mescoli tutto il contenuto della bustina con 5 mL di alimenti morbidi o liquidi idonei per l’età del bambino. Alimenti o liquidi devono essere a temperatura ambiente o inferiore. Alcuni esempi di alimenti o liquidi idonei comprendono purè di frutta o di verdura, yogurt, composta di mele, acqua, latte, latte materno, latte artificiale o succo.
• Dopo aver miscelato il prodotto, lo dia immediatamente al bambino. Se questo non è possibile, glielo dia entro un’ora da quando ha miscelato il prodotto. Controlli che la miscela venga consumata immediatamente e per intero.
• Subito prima o subito dopo la somministrazione, dia al bambino un pasto o uno spuntino contenente grassi (alcuni esempi sono forniti di seguito).

Pasti o spuntini contenenti grassi comprendono quelli preparati con burro o olio, o quelli contenenti uova.

Altri alimenti contenenti grassi sono:

• formaggi, latte intero, prodotti caseari a base di latte intero, yogurt, latte materno, latte artificiale,

cioccolato

• carne, pesce azzurro
• avocado, hummus, prodotti a base di soia (tofu)
• frutta secca, barrette o bevande proteiche contenenti grassi

Se il bambino assume più Kalydeco di quanto deve

Possono comparire effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nel paragrafo 4 seguente. In tale caso, contatti il medico del bambino o il farmacista per chiedere consiglio. Se possibile, tenga con sé il medicinale del bambino e questo foglio illustrativo.

Se dimentica di dare Kalydeco al bambino

Dia al bambino la dose dimenticata se sono passate meno di 6 ore dall’orario previsto. In caso contrario, aspetti fino alla successiva dose prevista normalmente per il bambino. Non dia al bambino una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento del bambino con Kalydeco

Dia Kalydeco al bambino per tutto il periodo raccomandato dal medico del bambino. Non interrompa il trattamento se non su indicazione del medico. Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.

4. possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Effetti indesiderati gravi

Dolore allo stomaco (addominale) e aumento degli enzimi del fegato nel sangue.

Possibili segni di problemi al fegato

Un aumento degli enzimi del fegato nel sangue è comune in pazienti affetti da FC. I seguenti sintomi possono essere segni di problemi al fegato:

107

• dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• perdita dell’appetito
• nausea o vomito
• urine scure

Informi immediatamente il medico del bambino se si manifesta uno di questi effetti.

Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• Infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune), inclusi mal di gola e congestione nasale
• Mal di testa
• Capogiro
• Diarrea
• Eruzione cutanea
• Alterazione del tipo di batteri presenti nel muco

Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• Naso che cola
• Mal di orecchie, disturbo alle orecchie
• Ronzio alle orecchie
• Arrossamento all’interno dell’orecchio
• Malattia dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o testa che gira)
• Congestione dei seni nasali
• Arrossamento nella gola
• Massa nella mammella

Effetti indesiderati non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100)

• Congestione dell’orecchio
• Infiammazione della mammella
• Ingrossamento della mammella nei maschi
• Alterazioni o dolore al capezzolo

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini e negli adolescenti

Gli effetti indesiderati riscontrati nei bambini e negli adolescenti sono simili a quelli osservati negli adulti. Tuttavia, gli aumenti degli enzimi epatici nel sangue si osservano con maggiore frequenza nei bambini piccoli.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. come conservare kalydeco

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla confezione dopo Scad./EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.

Una volta miscelata, la miscela si è dimostrata stabile per un’ora.

108

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. contenuto della confezione e altre informazionika­lydeco 25 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 25 mg di ivacaftor.

Kalydeco 50 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 50 mg di ivacaftor.

Kalydeco 75 mg granulato in bustina:

Il principio attivo è ivacaftor. Ogni bustina contiene 75 mg di ivacaftor.

Gli altri componenti sono: silice colloidale anidra, croscarmellosa sodica, ipromellosa acetato succinato, lattosio monoidrato, magnesio stearato, mannitolo, sucralosio e sodio laurilsolfato (E487).

Vedere la fine del paragrafo 2 – Informazioni importanti sul contenuto di Kalydeco.

Descrizione dell’aspetto di Kalydeco e contenuto della confezione

Kalydeco 25 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Kalydeco 50 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Kalydeco 75 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.

Il granulato è fornito all’interno di bustine.

• Confezione da 56 bustine (contiene 4 singole custodie di 14 bustine ciascuna)