Il gruppo ATC L04AA25 comprende il farmaco Eculizumab, utilizzato per il trattamento di alcune malattie rare del sistema immunitario.
In particolare, Eculizumab è indicato per la terapia dell'Anemia Emolitica Parossistica (AEP) e della Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (SEUa).
L'AEP è una malattia rara che colpisce circa 1-2 persone su un milione in Italia. Si tratta di una patologia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando anemia, affaticamento e altri sintomi correlati.
La SEUa è anch'essa una malattia rara che colpisce circa 1-2 persone su un milione in Italia. Si tratta di una forma grave di insufficienza renale acuta causata da un difetto genetico che porta alla formazione di coaguli nel sangue.
Eculizumab agisce bloccando la proteina C5 del sistema complemento, prevenendo così l'attivazione del sistema immunitario e riducendo l'infiammazione dei tessuti. Questo aiuta a prevenire i danni ai globuli rossi nell'AEP e a ridurre la formazione di coaguli nella SEUa.
Secondo le statistiche disponibili per l'Italia, l'utilizzo di Eculizumab ha portato a significativi miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti affetti da AEP e SEUa. In particolare, si è osservata una riduzione delle trasfusioni necessarie per trattare l'anemia emolitica e una riduzione della necessità di dialisi per la SEUa.
In conclusione, Eculizumab rappresenta un importante strumento terapeutico per il trattamento di malattie rare del sistema immunitario come l'AEP e la SEUa. Grazie alla sua azione mirata sulla proteina C5 del sistema complemento, questo farmaco è in grado di prevenire i danni ai tessuti e migliorare la qualità della vita dei pazienti.