BRINEURA - foglio illustrativo, effetti collaterali, dosaggio

Foglio illustrativo - BRINEURA

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: Informazioni per l’utilizzatore

Brineura 150 mg soluzione per infusione

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei.

– Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
– Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.
– Se lei o il suo bambino manifestate un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non

elencati in questo foglio, si rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Brineura e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere o dare Brineura a suo figlio
3. Come usare Brineura
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Brineura
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. cos’è brineura e a cosa serve

Brineura contiene il principio attivo cerliponase alfa, che appartiene a un gruppo di medicinali conosciuti come farmaci per terapia enzimatica sostitutiva. Viene utilizzato per trattare pazienti affetti da ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), conosciuta anche come carenza di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP-1).

Le persone affette da CLN2 non presentano un enzima chiamato TPP1 oppure questo è presente ma in quantità ridotta e ciò causa un accumulo di sostanze chiamate materiali di accumulo lisosomiale. Nelle persone affette da CLN2, tali sostanze si accumulano in alcune parti del corpo, principalmente nel cervello.

Come funziona Brineura

Questo medicinale sostituisce l’enzima mancante, TPP1, riducendo il fenomeno di accumulo lisosomiale. Questo medicinale consente di rallentare la progressione della malattia.

2. cosa deve sapere prima di prendere o dare brineura a suo figlio- se lei o suo figlio avete manifestato reazioni allergiche gravi a cerliponase alfa o qualsiasi altro componente del medicinale (paragrafo 6) e le reazioni si manifestano nuovamente quando cerliponase alfa viene assunto nuovamente.

– Se lei o suo figlio avete un dispositivo impiantato per drenare liquido in eccesso dal cervello.
– Se lei o suo figlio avete presentato sintomi di infezione del dispositivo o manifestate problemi

con il dispositivo. Il medico può decidere di continuare il trattamento una volta che l’infezione o il problema sono stati risolti.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico prima di usare Brineura.

– Lei o suo figlio potete manifestare problemi con il dispositivo impiantato utilizzato durante il trattamento con Brineura (vedere il paragrafo 4 relativo ai possibili effetti indesiderati), inclusi infezioni o un guasto del dispositivo. I segni che indicano che lei o suo figlio potreste avere un’infezione includono febbre, mal di testa, rigidità del collo, fotosensibilità, nausea, vomito e alterazione dello stato mentale. I segni di problemi del dispositivo includono gonfiore, arrossamento del cuoio capelluto, perdita di liquido dal dispositivo e gonfiore del cuoio capelluto. Il trattamento può essere interrotto se il dispositivo deve essere sostituito o finché l’infezione non è risolta. Dopo prolungati periodi di utilizzo, il medico accerterà se potrebbe essere necessario sostituire il dispositivo di accesso. Per eventuali domande sul dispositivo, si rivolga al medico.
– È possibile che si verifichino reazioni allergiche potenzialmente fatali con Brineura. Sarà compito del medico controllare lei o suo figlio per escludere la presenza di sintomi di reazioni allergiche potenzialmente fatali, quali orticaria, prurito o arrossamento, labbra, lingua e/o ugola gonfie, brividi, ritmo cardiaco accelerato, dispnea, raucedine, segni blu intorno alle punte delle dita o alle labbra, ipotonia, sincope, diarrea o incontinenza. Se si verificano questi sintomi, si rivolga immediatamente al medico.
– Il medico misurerà frequenza cardiaca, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e

temperatura del paziente o del bambino prima, durante e dopo il trattamento. Il medico può decidere di monitorare ulteriormente questi parametri, se necessario.

– Il medico eseguirà un ECG ogni 6 mesi per escludere la presenza di anomalie. Se lei o suo

figlio avete una storia clinica di problemi cardiaci, il medico o l’infermiere controlleranno l’attività cardiaca durante ogni infusione.

– Il medico può inviare campioni di liquido cerebrale per escludere la presenza di infezioni.
– Brineura non è stato somministrato a pazienti con malattia in fase avanzata all’inizio del trattamento o nei bambini di età inferiore ai 2 anni. Il medico determinerà se il trattamento con Brineura sia appropriato per lei o per suo figlio.

Altri medicinali e Brineura

Informi il medico se lei o suo figlio state assumendo, avete recentemente assunto o potreste assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico prima di prendere questo medicinale.

Non deve sottoporsi a un trattamento con Brineura durante la gravidanza se non chiaramente necessario. Non è noto se Brineura sia escreto nel latte materno. Durante il trattamento con Brineura, l’allattamento al seno deve essere interrotto. Non è noto se Brineura abbia effetto sulla fertilità nell’uomo.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non è noto se Brineura abbia effetti sulla capacità di guidare veicoli o di utilizzare macchinari. Si rivolga al suo medico.

Brineura contiene sodio e potassio

Questo medicinale contiene 17,4 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino. Questo equivale a 0,87% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta di un adulto.

Questo medicinale contiene potassio, meno di 1 mmol (39 mg) per flaconcino, cioè essenzialmente ‘senza potassio’.

3. come usare brineura

Il paziente o il bambino dovranno essere sottoposti a un intervento chirurgico per impiantare il dispositivo per la somministrazione di Brineura. Questo dispositivo permette al medicinale di raggiungere una parte specifica del cervello.

Brineura deve essere somministrato esclusivamente in una struttura sanitaria, da un medico competente nella somministrazione di medicinali per via intracerebroventricolare (infusione di liquidi nel cervello).

Brineura non è stato somministrato in pazienti di età inferiore a 2 anni o di età superiore a 8 anni (all’inizio dello studio clinico). È disponibile una limitata esperienza in alcuni pazienti di età 2 anni.

La dose consigliata di Brineura varia in base all’età del paziente e deve essere somministrata a settimane alterne secondo lo schema seguente:

– dalla nascita a < 6 : 100 mg
– da 6 mesi a < 1 anno: 150 mg
– da 1 anno a < 2 anni: 200 mg (prime 4 dosi), 300 mg (tutte le altre dosi)
– ≥ 2 anni: 300 mg

Il medico può regolare la sua dose, o la dose di suo figlio, o l’intervallo di tempo in cui viene somministrato il medicinale, nel caso in cui l’infusione non dovesse essere tollerata, in presenza di una reazione allergica o di un possibile incremento della pressione cerebrale.

Il medicinale viene infuso lentamente attraverso il dispositivo impiantato. Una volta somministrato il medicinale, viene eseguita una seconda infusione, in tempi più brevi, di una soluzione per spingere dosi residue di Brineura fuori dal dispositivo di infusione in modo che venga erogata tutta la dose prevista al cervello. Questo medicinale e la soluzione verranno somministrati entro un arco di tempo compreso tra 2 e 4 ore e 30 minuti secondo la dose prevista per il paziente o il bambino. Il medico può diminuire la dose o la velocità dell’infusione in base alla risposta durante il trattamento.

Il medico può somministrare a lei o a suo figlio farmaci quali gli antipiretici in caso di febbre o gli antistaminici per trattare reazioni allergiche prima di ogni trattamento con Brineura per ridurre gli effetti indesideratiche possono manifestarsi durante o subito dopo ogni trattamento.

Se ha dubbi riguardo l’uso del medicinale, consulti il medico.

4. possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Se manifesta uno qualsiasi degli effetti indesiderati seguenti, si rivolga immediatamente al medico o all’infermiere.

Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10):

– febbre
– vomito
– irritabilità
– convulsioni (crisi convulsive)
– reazioni durante l’assunzione del medicinale o subito dopo, quali orticaria, prurito o

arrossamento, labbra, lingua e/o ugola gonfie, respiro corto, raucedine, segni blu intorno alle punte delle dita o alle labbra, riduzione del tono muscolare, perdita di coscienza o incontinenza

Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10):

– infezioni batteriche correlate all’uso del dispositivo
– battito cardiaco rallentato

– mancato funzionamento corretto del dispositivo a causa di un blocco rilevato durante la preparazione per l’infusione
– reazione allergica grave

Non nota (la frequenza non può essere determinata sulla base dei dati disponibili)

– dispositivo spostato e che non funziona correttamente al momento della preparazione per

l’infusione

– infiammazione cerebrale dovuta a un’infezione correlata al dispositivo

Questo medicinale può causare altri effetti indesiderati:

Effetti indesiderati molto comuni:

– cefalea
– aumento o diminuzione dei livelli di proteine nel liquido cerebrale
– risultati dell’ECG anormali (ECG)
– aumento delle cellule nel fluido spinale rilevato dal monitoraggio di laboratorio
– infezioni al naso o alla gola (raffreddore)
– problema correlato all’ago (l’ago di infusione si distacca dal dispositivo impiantato)

Effetti indesiderati comuni:

– dolore
– eritema
– orticaria
– testa in basso (il mento arriva a sfiorare il torace)
– mal di stomaco
– perdita del dispositivo
– vesciche sulla bocca o la lingua
– gonfiore o rossore delle palpebre e della parte bianca dell’occhio
– nervosismo
– disturbi a stomaco e intestino

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. come conservare brineura

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sui flaconcini e sulla scatola dopo il simbolo SCAD. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Conservare in congelatore in posizione verticale (-25 °C – –15 °C). Trasportare e distribuire congelato (-85 °C – –15 °C). Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Brineura e soluzione di lavaggio scongelati devono essere utilizzati immediatamente. Il prodotto deve essere prelevato da flaconcini chiusi, immediatamente prima dell’uso. Se l’uso immediato non è possibile, i flaconcini chiusi di Brineura e soluzione di lavaggio devono essere conservati a 2–8 °C e utilizzati entro 24 ore.

La stabilità in uso chimica e fisica è stata dimostrata per un massimo di 12 ore a temperatura ambiente (19–25 °C). Da un punto di vista microbiologico, flaconcini o prodotto nelle siringhe aperti devono essere utilizzati immediatamente. In caso contrario, i tempi di conservazione durante l’uso e le condizioni prima dell’uso sono di responsabilità esclusiva dell’utente.

Il medico o il farmacista sono responsabili della conservazione di Brineura e dello smaltimento corretto di flaconcini di prodotto non utilizzati.

6. contenuto della confezione e altre informazioni- il principio attivo è cerliponase alfa. ogni flaconcino di brineura contiene 150 mg di cerliponase alfa in 5 ml di soluzione. ogni ml di soluzione per infusione contiene 30 mg di cerliponase alfa.

– Gli altri ingredienti di Brineura e della soluzione di lavaggio sono: sodio fosfato bibasico

Descrizione dell’aspetto di Brineura e contenuto della confezione

Brineura e la soluzione di lavaggio solo soluzioni per infusione. La soluzione di Brineura è di aspetto da limpido a leggermente opalescente, da incolore a giallo chiaro e la soluzione di lavaggio è di aspetto limpido e incolore; la soluzione di Brineura può contenere fibre finissime traslucenti o particelle opache.

Confezione: 3 flaconcini (due flaconcini di Brineura e un flaconcino di soluzione di lavaggio), ciascuno contenente 5 mL di soluzione

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlanda

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il MM/AAAA

A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che, data la rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L’Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.

Altre fonti d’informazioni

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali, Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

Documento reso disponibile da AIFA il 01/06/2021

Esula dalla competenza dell’AIFA ogni eventuale disputa concernente i diritti di proprietà industriale e la tutela brevettuale dei dati relativi all’AIC dei

medicinali e, pertanto, l’Agenzia non può essere ritenuta responsabile in alcun modo di eventuali violazioni da parte del titolare dell'autorizzazione

all'immissione in commercio (o titolare AIC).