LUXTURNA - foglio illustrativo, effetti collaterali, dosaggio

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Luxturna 5 x 1012 genomi vettoriali/mL concentrato e solvente per soluzione iniettabile

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima che le sia somministrato questo medicinale perchè contiene importanti informazioni per lei.

• – Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

• – Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.

• – Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è Luxturna e a cosa serve

• 2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Luxturna

• 3. Com’è somministrato Luxturna

• 4. Possibili effetti indesiderati

• 5. Come conservare Luxturna

• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. cos’è luxturna e a cosa serve

Luxturna è un prodotto di terapia genica che contiene il principio attivo voretigene neparvovec.

Luxturna è utilizzato per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65. Queste mutazioni impediscono di produrre una proteina necessaria per la visione e quindi portano alla perdita della vista e conseguente cecità.

Il principio attivo contenuto in Luxturna, voretigene neparvovec, è un virus modificato che contiene una copia funzionante del gene RPE65. Dopo iniezione, rilascia questo gene nelle cellule della retina, lo strato posteriore dell’occhio che rileva la luce. Ciò consente alla retina di produrre le proteine necessarie per la visione. Il virus utilizzato per rilasciare il gene non causa malattie negli esseri umani.

Luxturna le verrà dato solo se test genetici mostrano che la sua perdita della visione è causata dalla mutazione del gene RPE65.

2. cosa deve sapere prima che le venga somministrato luxturna- se è allergico a voretigene neparvovec o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo

medicinale (elencati al paragrafo 6)

• – se ha un’infezione agli occhi

• – se ha un’infiammazione agli occhi

Se è presente una qualsiasi delle condizioni sopra descritte, o se non è sicuro di quanto sopra, è pregato di parlare con il suo medico prima di ricevere Luxturna.

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Avvertenze e precauzioni

Prima di ricevere il trattamento con Luxturna:

 Informi il medico se ha segni di un'infezione agli occhi o un'infiammazione agli occhi, ad

esempio se ha arrossamento degli occhi, sensibilità alla luce, gonfiore oculare o dolore agli occhi.

 Informi il medico se ha un’infezione attiva di qualsiasi tipo. Il suo medico può ritardare il

trattamento fino alla scomparsa dell’infezione poiché questo medicinale può rendere più difficile debellare un’infezione. Vedere anche il paragrafo 3.

Dopo aver ricevuto Luxturna:

 Contatti immediatamente il suo medico se il suo occhio o occhi diventano rossi, dolenti,

sensibili alla luce, se vede lampi o corpi mobili, o se nota un peggioramento o annebbiamento della vista.

 Deve evitare viaggi aerei o altri viaggi ad altitudini elevate fino a quando consigliato dal

medico. Durante il trattamento con questo medicinale, il medico introduce una bolla d'aria nell'occhio, che viene assorbita lentamente dal corpo. Fino a quando la bolla non viene completamente assorbita, viaggi aerei o altri viaggi a quote elevate possono fare espandere la bolla e determinare danni agli occhi, inclusa la perdita della vista. Si prega di parlare con il medico prima di viaggiare.

 Deve evitare di nuotare a causa di un aumentato rischio di infezione negli occhi. Si prega di

parlare con il medico prima di andare a nuotare dopo aver ricevuto il trattamento con Luxturna.

 Deve evitare l'attività fisica intensa a causa di un aumentato rischio di lesioni agli occhi. Si

prega di parlare con il medico prima di iniziare una intensa attività fisica dopo aver ricevuto Luxturna.

 Alcune persone sviluppano cataratta. La cataratta è un annebbiamento della lente naturale

all'interno dell'occhio che può rendere più difficile vedere chiaramente. Lo sviluppo o il peggioramento della cataratta è una complicazione nota della chirurgia oculare che sarà richiesta prima di ricevere Luxturna. Vi è un ulteriore rischio di cataratta se la lente all'interno dell'occhio è danneggiata dall'ago usato per iniettare il farmaco nella parte posteriore dell'occhio.

 Può accusare disturbi visivi temporanei, come sensibilità alla luce e visione offuscata. Informi il

medico di eventuali disturbi visivi che si verificano. Il suo medico può essere in grado di contribuire alla riduzione di qualsiasi disagio causato da questi disturbi temporanei.

 Un pò di medicinale può essere presente nelle sue lacrime. Lei e chi la segue dovete riporre le

medicazioni usate e il materiale di scarto con lacrime e secrezioni nasali in sacchetti sigillati prima dello smaltimento. Dovrete seguire queste precauzioni per 14 giorni.

 Lei e chi la segue, specialmente se in stato di gravidanza, allattamento con latte materno o con

un sistema immunitario soppresso, dovete indossare guanti durante i cambi di medicazione e nello smaltimento delle medicazioni e di altri materiali di scarto. Seguire queste precauzioni per 14 giorni dopo il trattamento.

 Non sarà possibile donare sangue, organi, tessuti e cellule per il trapianto dopo il trattamento con Luxturna.

Bambini e adolescenti

Luxturna non è stato studiato in bambini di età inferiore a quattro anni.

Altri medicinali e Luxturna

Informi il medico se sta usando, ha recentemente usato o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda consiglio al medico o all’infermiere prima che le sia somministrato Luxturna.

Gli effetti di questo medicinale sulla gravidanza e sul nascituro non sono noti. Come precauzione, non deve ricevere Luxturna mentre è incinta.

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Luxturna non è stato studiato nelle donne che allattano con latte materno. Non è noto se passi nel latte materno. Chieda al medico se deve interrompere l’allattamento con latte materno dopo aver ricevuto Luxturna.

Non vi sono informazioni in merito all’effetto di Luxturna sulla fertilità maschile o femminile.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Dopo trattamento con Luxturna può avere disturbi visivi temporanei. Non guidi o non usi macchinari pesanti fino a quando la vista non si è ripresa. Parli con il suo medico prima di riprendere queste attività.

Luxturna contiene sodio

Luxturna contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose, cioè essenzialmente “privo di sodio”.

3. Com’è somministrato Luxturna

Luxturna le verrà somministrato in sala operatoria da chirurghi esperti in chirurgia oculare.

Luxturna viene somministrato in anestesia. Il medico le parlerà dell’anestesia e di come le verrà somministrata.

Il medico eseguirà un intervento chirurgico oculare per rimuovere il gel trasparente all'interno dell'occhio, e poi inietterà Luxturna direttamente sotto la retina, lo strato sottile sensibile alla luce nella parte posteriore dell'occhio. La procedura verrà ripetuta nell’altro occhio almeno 6 giorni dopo. Dopo ciascuna procedura, dovrà rimanere in osservazione post-operatoria per qualche ora per monitorare il recupero e per osservare eventuali effetti indesiderati dovuti all'intervento chirurgico o all'anestesia.

Prima che inizi il trattamento con Luxturna, il medico può prescriverle un farmaco che sopprimerà il suo sistema immunitario (le difese naturali del corpo) in modo che quest’ultimo non neutralizzi Luxturna quando le viene dato. È importante prendere questo medicinale secondo le istruzioni fornite. Non smetta di prendere il farmaco senza prima parlare con il medico.

Se le viene somministrato più Luxturna di quanto dovrebbe

Poiché questo medicinale le è stato dato da un medico, è improbabile che gliene venga dato troppo. Se ciò accade, il medico tratterà i sintomi secondo necessità. Informi il medico o l'infermiere in caso di problemi visivi.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o all’infermiere.

4. possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

I seguenti effetti indesiderati possono verificarsi con Luxturna:

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

 Depositi sotto la retina

I seguenti effetti indesiderati possono verificarsi con la procedura di iniezione:

Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

 Arrossamento degli occhi

 Cataratta (opacità del cristallino)

 Aumento della pressione all’interno dell’occhio

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Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

 Rottura nella retina

 Dolore degli occhi

 Gonfiore dell’occhio

 Distacco della retina

 Nausea (malessere), vomito, dolore addominale (alla pancia), dolore al labbro

 Cambiamento dell’attività elettrica del cuore

 Mal di testa, capogiro

 Eruzione cutanea, gonfiore del viso

 Ansia

 Problemi associati con il posizionamento di un tubo per la respirazione nella trachea

 Rottura della ferita chirurgica

Non noti (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili)

 Appannamento nella sostanza gelatinosa all’interno dell’occhio (opacità vitreali)

 Atrofia della (corio)retina

Un danno ai tessuti dell'occhio può essere accompagnato da sanguinamento e gonfiore e da un aumento del rischio di infezione. Nei giorni successivi all'intervento la visione è ridotta e solitamente migliora; informi il medico se la visione non ritorna.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. come conservare luxturna

Luxturna sarà conservato dagli operatori sanitari presso la sua struttura sanitaria.

Il concentrato e il solvente devono essere conservati e trasportati congelati a ≤-65 ºC. Una volta scongelato, il medicinale non deve essere nuovamente congelato e deve essere lasciato a temperatura ambiente (inferiore a 25 °C).

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull’etichetta e sulla scatola dopo EXP e Scad, rispettivamente.

6. contenuto della confezione e altre informazioni- il principio attivo è voretigene neparvovec. ogni ml di concentrato contiene 5 x 1012 genomi

vettoriali (vector genomes , vg). Il concentrato (0,5 mL di volume estraibile in un flaconcino monodose da 2 mL) richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione.

• – Ogni dose di soluzione diluita contiene 1,5 × 1011 genomi vettoriali di voretigene neparvovec in

un volume erogabile di 0,3 mL.

• – Gli altri componenti del concentrato sono sodio cloruro (vedere la fine del paragrafo 2), sodio

diidrogeno fosfato monoidrato (per l’aggiustamento del pH), disodio idrogeno fosfato diidrato (per l’aggiustamento del pH), polassamero 188 e acqua per preparazioni iniettabili.

• – Il solvente contiene sodio cloruro (vedere la fine del paragrafo 2), sodio diidrogeno fosfato

monoidrato (per l’aggiustamento del pH), disodio idrogeno fosfato diidrato (per l’aggiustamento del pH), polassamero 188 e acqua per preparazioni iniettabili.

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Descrizione dell’aspetto di Luxturna e contenuto della confezione

Luxturna è un concentrato per soluzione per iniezione sottoretinica limpido, incolore, fornito in un flaconcino di plastica trasparente. Il solvente è un liquido limpido incolore fornito in un flaconcino di plastica trasparente.

Ogni imballaggio di alluminio contiene un contenitore che racchiude 1 flaconcino di concentrato e

2 flaconcini di solvente.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

Produttore

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Norimberga

Germania

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentate locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

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Documento reso disponibile da AIFA il 04/12/2021

Esula dalla competenza dell’AIFA ogni eventuale disputa concernente i diritti di proprietà industriale e la tutela brevettuale dei dati relativi all’AIC dei medicinali e, pertanto, l’Agenzia non può essere ritenuta responsabile in alcun modo di eventuali violazioni da parte del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (o titolare AIC).

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Questo foglietto è disponibile come file audio e in larga stampa dal sito web:

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali,.

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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:

Istruzioni per la preparazione, esposizione accidentale e smaltimento di Luxturna

Ciascun contenitore che racchiude 1 flaconcino di concentrato e 2 flaconcini di solvente è monouso.

L’esposizione accidentale deve essere evitata. Devono essere seguite le linee guida locali di biosicurezza per la preparazione, la somministrazione e la manipolazione di Luxturna.

• – Durante la preparazione o la somministrazione di voretigene neparvovec devono essere

indossati dispositivi di protezione individuale (tra cui camice da laboratorio, occhiali protettivi e guanti).

• – L’esposizione accidentale a voretigene neparvovec, incluso il contatto con la pelle, occhi e

mucose deve essere evitata. Eventuali ferite aperte devono essere coperte prima della manipolazione.

• – Tutti gli sversamenti di Luxturna devono essere trattati con un agente virucida come l’ipoclorito

di sodio all’1% e tamponati con materiali assorbenti.

• – Tutto il materiale che può essere entrato in contatto con Luxturna (ad esempio, flaconcino,

siringa, ago, garza di cotone, guanti, maschere, o medicazioni) deve essere smaltito in conformità con le linee guida locali di biosicurezza.

Esposizione accidentale

• – In caso di esposizione professionale accidentale (ad esempi, attraverso uno schizzo agli occhi o

alle mucose), sciacquare con acqua pulita per almeno 5 minuti.

• – In caso di esposizione di pelle tagliata o di lesioni da ago, pulire accuratamente l’area interessata

Figura 1 Punta della cannula per iniezione sottoretinica posizionata all’interno del sito di

 Al termine dell’iniezione, la cannula per iniezione sottoretinica viene rimossa dall’occhio.

 Viene effettuato uno scambio fluido-aria, evitando accuratamente il drenaggio dei liquidi vicino

alla retinotomia effettuata per l’iniezione sottoretinica.

 Nel periodo post-operatorio, viene assunto immediatamente un posizionamento supino della testa e, alla dimissione, i pazienti devono essere avvisati che va mantenuta una posizione supina il più possibile per 24 ore.

Dopo l’iniezione, il prodotto inutilizzato deve essere eliminato. La siringa di back-up non può essere conservata. Fare riferimento alle linee guida locali di biosicurezza applicabili per lo smaltimento del prodotto.

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ALLEGATO IV

CONCLUSIONI SCIENTIFICHE E MOTIVAZIONI PER LA VARIAZIONE DEI TERMINI DELL’AUTORIZZAZIONE ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO

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Conclusioni scientifiche

Tenendo conto della valutazione del Comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza (Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee , PRAC) dei Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (Periodic Safety Update Report , PSUR) per voretigene neparvovec, le conclusioni scientifiche del Comitato dei medicinali per uso umano (Committee for Human Medicinal Products , CHMP) sono le seguenti:

Considerati i dati disponibili sull'atrofia (corio)retinica derivanti dalla letteratura e dai rapporti dei PASS US ed UE in corso, comprendenti 21 casi di stretta correlazione temporale, e alla luce di un possibile meccanismo d'azione, il relatore del PRAC ritiene che una relazione causale tra Voretigene neparvovec e l'atrofia (corio)retinica siaalmeno una possibilità ragionevole. Il relatore del PRAC ha concluso che le informazioni sul prodotto dei medicinali contenenti Voretigene neparvovec devono essere modificate di conseguenza.

Il CHMP concorda con le conclusioni scientifiche del PRAC.

Motivazioni per la variazione dei termini dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Sulla base delle conclusioni scientifiche su voretigene neparvovec il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio del medicinale contenente voretigene neparvovec sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.

Il CHMP raccomanda la variazione dei termini dell’autorizzazione all’immissione in commercio.

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Documento reso disponibile da AIFA il 04/12/2021

Esula dalla competenza dell’AIFA ogni eventuale disputa concernente i diritti di proprietà industriale e la tutela brevettuale dei dati relativi all’AIC dei medicinali e, pertanto, l’Agenzia non può essere ritenuta responsabile in alcun modo di eventuali violazioni da parte del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (o titolare AIC).