Il Mifamurtide è un farmaco appartenente al gruppo ATC L03AX15, utilizzato per il trattamento del sarcoma osteogenico non metastatico ad alto rischio in pazienti pediatrici e adolescenti.
In Italia, il sarcoma osteogenico rappresenta circa il 5% dei tumori ossei primari e colpisce principalmente i giovani tra i 10 e i 20 anni di età. Il trattamento standard prevede la chemioterapia combinata con intervento chirurgico, ma nonostante ciò, la sopravvivenza a lungo termine rimane bassa.
Il Mifamurtide agisce come attivatore del sistema immunitario attraverso l'interazione con i recettori Toll-like 2 e 4 presenti sui macrofagi. Questa attivazione induce una maggiore produzione di citochine pro-infiammatorie e l'attivazione delle cellule natural killer, che a loro volta possono distruggere le cellule tumorali.
Uno studio clinico randomizzato condotto in Italia ha dimostrato che l'aggiunta di Mifamurtide alla terapia standard può migliorare significativamente la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti affetti da sarcoma osteogenico ad alto rischio. In particolare, il tasso di sopravvivenza a cinque anni è stato del 78% nel gruppo trattato con Mifamurtide rispetto al 68% nel gruppo di controllo.
Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta al giorno per tre giorni consecutivi ogni due settimane per un totale di sei cicli. Gli effetti collaterali più comuni sono rappresentati da reazioni infiammatorie locali al sito di iniezione, febbre e brividi.
In conclusione, il Mifamurtide rappresenta una promettente opzione terapeutica per i pazienti affetti da sarcoma osteogenico ad alto rischio. La sua attività immunomodulante può migliorare significativamente la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti e rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro questa rara ma aggressiva forma di tumore osseo.