Il Ponatinib è un farmaco antitumorale appartenente al gruppo ATC L01XE24. È utilizzato per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) o da leucemia linfoblastica acuta (LLA) positivi per la mutazione T315I del gene BCR-ABL.
In Italia, la LMC colpisce circa 600-700 persone ogni anno, mentre la LLA è meno comune e colpisce circa 200-300 persone ogni anno. La mutazione T315I del gene BCR-ABL si verifica in circa il 20% dei pazienti con LMC e in circa il 5% dei pazienti con LLA.
Il Ponatinib agisce bloccando l'attività della proteina BCR-ABL, che è responsabile della crescita delle cellule tumorali. Inoltre, il farmaco ha dimostrato di essere efficace anche contro altre mutazioni del gene BCR-ABL.
Il Ponatinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. La dose raccomandata è di 45 mg al giorno, da assumere con o senza cibo. Il trattamento deve essere continuato fino a quando i benefici superano i rischi per il paziente.
Come tutti i farmaci antitumorali, il Ponatinib può causare effetti collaterali. I più comuni sono stanchezza, nausea, vomito, diarrea e perdita di appetito. Inoltre, il farmaco può causare problemi cardiovascolari come ipertensione arteriosa e trombosi venosa profonda.
È importante che i pazienti che assumono Ponatinib siano monitorati regolarmente dal loro medico per valutare l'efficacia del trattamento e controllare eventuali effetti collaterali.
In conclusione, il Ponatinib è un farmaco antitumorale efficace nel trattamento della LMC e della LLA con mutazione T315I del gene BCR-ABL. Nonostante gli effetti collaterali, il farmaco può migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti affetti da queste patologie.