Il Gilteritinib è un farmaco appartenente al gruppo ATC L01EX13, utilizzato per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione FLT3.
Secondo le statistiche italiane, la LMA rappresenta circa il 30% delle leucemie acute negli adulti. La mutazione FLT3 è presente in circa il 30-35% dei casi di LMA e si associa ad una prognosi sfavorevole.
Il Gilteritinib agisce come inibitore selettivo della tirosin-chinasi del recettore FLT3, riducendo la proliferazione delle cellule tumorali e aumentando l'apoptosi.
In uno studio clinico di fase III condotto su pazienti con LMA e mutazione FLT3, il Gilteritinib ha dimostrato un aumento significativo della sopravvivenza globale rispetto al placebo. In particolare, la sopravvivenza mediana è stata di 9,3 mesi nel gruppo trattato con Gilteritinib rispetto ai 5,6 mesi del gruppo placebo.
Il farmaco è somministrato per via orale e la dose raccomandata è di 120 mg una volta al giorno. Il trattamento deve essere continuato fino a progressione della malattia o comparsa di effetti collaterali intollerabili.
Gli effetti collaterali più comuni riportati durante gli studi clinici sono stati nausea, vomito, diarrea e stanchezza. Inoltre, sono stati segnalati anche casi di sindrome da rilascio citochinico (CRS) e sindrome da lisi tumorale (TLS), che richiedono un monitoraggio attento e un trattamento tempestivo.
In conclusione, il Gilteritinib rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti con LMA e mutazione FLT3, offrendo un miglioramento significativo della sopravvivenza globale. Tuttavia, è importante considerare gli effetti collaterali e monitorare attentamente i pazienti durante il trattamento.