Il Larotrectinib è un farmaco antitumorale appartenente al gruppo ATC L01EX12. Questo principio attivo agisce inibendo la proteina TRK, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali.
In Italia, il Larotrectinib è stato approvato nel 2019 per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi che presentano una fusione del gene NTRK. Questa fusione genetica è presente in circa l'1% dei tumori solidi e può essere rilevata tramite test molecolari specifici.
I dati clinici hanno dimostrato che il Larotrectinib ha un'efficacia significativa nel trattamento dei pazienti con tumori NTRK-fusion positivi. In uno studio di fase II condotto su 55 pazienti con diverse tipologie di tumore, tra cui sarcomi, carcinomi della tiroide e del polmone, il tasso di risposta obiettiva (ovvero la percentuale di pazienti che hanno avuto una riduzione significativa delle dimensioni del tumore) è stato del 75%. Inoltre, la durata della risposta è stata lunga e duratura.
Il Larotrectinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule o soluzione liquida. La dose raccomandata dipende dal peso corporeo del paziente e dal tipo di tumore da trattare. Gli effetti collaterali più comuni sono stati nausea, stipsi, affaticamento e aumento dell'ALT (un enzima presente nel fegato). Tuttavia, questi effetti sono stati generalmente lievi o moderati e gestibili con terapie di supporto.
In conclusione, il Larotrectinib rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti con tumori NTRK-fusion positivi. Grazie alla sua efficacia e tollerabilità, questo farmaco può migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti affetti da queste rare ma aggressive forme di cancro.