La mercaptopurina è un principio attivo appartenente alla classe dei farmaci antineoplastici, in particolare agli antimetaboliti. Questi farmaci agiscono interferendo con il metabolismo delle cellule tumorali, rallentandone o bloccandone la crescita e la proliferazione. La mercaptopurina viene utilizzata principalmente nel trattamento di alcune forme di leucemia, come la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e la leucemia mieloide acuta (LMA).
La molecola della mercaptopurina è un analogo della purina, una delle basi azotate che costituiscono il DNA e l'RNA. Essa viene incorporata nelle catene di DNA e RNA al posto delle purine naturali, causando errori nella replicazione del materiale genetico e nella sintesi proteica. In questo modo, si impedisce alle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi.
In Italia, la mercaptopurina è disponibile in compresse da 50 mg per uso orale. Il dosaggio del farmaco varia a seconda dell'età del paziente, del peso corporeo e della condizione clinica. Generalmente, il trattamento viene iniziato con un dosaggio basso che può essere aumentato gradualmente sotto stretto controllo medico.
Il monitoraggio dei pazienti durante il trattamento con mercaptopurina è fondamentale per valutare l'efficacia del farmaco e per individuare eventuali effetti collaterali. Tra gli esami più importanti vi sono quelli ematologici (conteggio delle cellule del sangue), epatici (valutazione della funzionalità epatica) e renali (valutazione della funzionalità renale).
Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso della mercaptopurina includono nausea, vomito, diarrea, perdita di appetito, stomatite (infiammazione della mucosa orale), affaticamento e debolezza. Inoltre, la mercaptopurina può causare mielosoppressione (riduzione del numero delle cellule del sangue), che può manifestarsi con anemia, leucopenia (diminuzione dei globuli bianchi) e trombocitopenia (diminuzione delle piastrine). Questi effetti collaterali possono aumentare il rischio di infezioni e sanguinamenti.
La mercaptopurina può anche causare epatotossicità (danno al fegato), che si manifesta con aumento delle transaminasi nel sangue. In alcuni casi, l'epatotossicità può essere grave e richiedere l'interruzione del trattamento. È importante monitorare regolarmente la funzionalità epatica durante il trattamento con questo farmaco.
Il trattamento con mercaptopurina è controindicato in pazienti con ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti presenti nella formulazione del farmaco. Inoltre, la mercaptopurina non deve essere somministrata a pazienti con gravi alterazioni della funzionalità epatica o renale.
Durante il trattamento con mercaptopurina è importante evitare l'esposizione al sole o alle lampade solari artificiali per ridurre il rischio di fotosensibilità cutanea. Inoltre, è consigliabile evitare l'uso di vaccini a virus vivi attenuati, in quanto il farmaco può ridurre la risposta immunitaria del paziente.
La mercaptopurina può interagire con altri farmaci, modificandone l'efficacia o aumentando il rischio di effetti collaterali. Tra le interazioni più rilevanti vi sono quelle con allopurinolo (un farmaco usato per trattare la gotta), che può aumentare la tossicità della mercaptopurina, e con warfarin (un anticoagulante), che può vedere ridotta la sua efficacia.
In conclusione, la mercaptopurina è un principio attivo utilizzato nel trattamento di alcune forme di leucemia. Il suo meccanismo d'azione consiste nell'inibizione della replicazione del DNA e della sintesi proteica delle cellule tumorali. Il monitoraggio dei pazienti durante il trattamento è fondamentale per valutare l'efficacia del farmaco e per individuare eventuali effetti collaterali.