Il Trastuzumab deruxtecan è un farmaco innovativo utilizzato per il trattamento di diversi tipi di tumori, in particolare quelli HER2-positivi. Questo principio attivo si basa sulla combinazione di due molecole: il Trastuzumab, un anticorpo monoclonale, e il deruxtecan, un potente agente chemioterapico. La terapia con Trastuzumab deruxtecan ha dimostrato risultati promettenti nella lotta contro i tumori del seno e dello stomaco.
Il tumore del seno è uno dei più comuni in Italia e nel mondo. Secondo le statistiche italiane, ogni anno si registrano circa 53.000 nuovi casi di tumore al seno nel paese. Di questi, circa il 15-20% presenta una sovraespressione del recettore HER2 (Human Epidermal Growth Factor Receptor 2), che rende questo tipo di cancro più aggressivo e resistente alle terapie convenzionali.
Il Trastuzumab deruxtecan agisce mirando specificamente le cellule tumorali HER2-positive. Il meccanismo d'azione consiste nell'interazione tra l'anticorpo monoclonale Trastuzumab e il recettore HER2 presente sulla superficie delle cellule tumorali. Una volta legato al recettore, il complesso anticorpo-recettore viene internalizzato all'interno della cellula cancerosa.
Una volta all'interno della cellula tumorale, il deruxtecan viene rilasciato grazie a un legame labile che lo collega al Trastuzumab. Il rilascio del deruxtecan provoca la morte delle cellule tumorali attraverso l'inibizione della topoisomerasi I, un enzima essenziale per la replicazione del DNA. In questo modo, il Trastuzumab deruxtecan riesce a colpire selettivamente le cellule cancerose HER2-positive, limitando al contempo gli effetti collaterali sulle cellule sane.
Il Trastuzumab deruxtecan è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2020 per il trattamento dei pazienti affetti da tumore al seno metastatico HER2-positivo, che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie anti-HER2. L'approvazione si basa sui risultati di uno studio clinico di fase II che ha dimostrato una risposta significativa e duratura nei pazienti trattati con questo farmaco.
Nello specifico, lo studio ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 60,9% e una sopravvivenza libera da progressione mediana di 16,4 mesi nei pazienti trattati con Trastuzumab deruxtecan. Questi risultati sono particolarmente incoraggianti se confrontati con le opzioni terapeutiche attualmente disponibili per i pazienti affetti da tumore al seno metastatico HER2-positivo.
Oltre all'utilizzo nel tumore al seno, il Trastuzumab deruxtecan è attualmente in fase di sperimentazione anche per altri tipi di tumori HER2-positivi, come quelli gastrici e gastroesofagei. I risultati preliminari di questi studi suggeriscono che il farmaco possa avere un ruolo importante anche nel trattamento di queste neoplasie.
In conclusione, il Trastuzumab deruxtecan rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da tumore al seno metastatico HER2-positivo, offrendo una prospettiva di trattamento più efficace e mirata rispetto alle terapie convenzionali. L'approvazione del farmaco in Italia segna un passo avanti nella lotta contro questa forma aggressiva di cancro e apre la strada a ulteriori sviluppi nella ricerca oncologica.