Il Plerixafor è un principio attivo utilizzato nel campo farmaceutico per facilitare la mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche (CD34+) dal midollo osseo al sangue periferico. Questo processo è fondamentale per la raccolta di cellule staminali in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo, che necessitano di un trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche. In Italia, il Plerixafor è commercializzato con il nome commerciale Mozobil.
Il Plerixafor agisce come antagonista selettivo del recettore CXCR4, una proteina presente sulla superficie delle cellule staminali emopoietiche. Il legame tra CXCR4 e il suo ligando naturale, SDF-1 (stromal derived factor-1), è responsabile dell'ancoraggio delle cellule staminali al midollo osseo. Inibendo questo legame, il Plerixafor permette alle cellule staminali di rilasciarsi nel sangue periferico, dove possono essere raccolte mediante aferesi.
Il trattamento con Plerixafor viene somministrato in associazione con un regime di stimolazione della mobilizzazione delle cellule staminali a base di fattore stimolante le colonie granulocitarie (G-CSF). La terapia combinata aumenta notevolmente l'efficacia della raccolta delle cellule staminali rispetto all'utilizzo del G-CSF da solo.
La somministrazione del Plerixafor avviene attraverso iniezione sottocutanea, generalmente all'addome. La dose raccomandata è di 0,24 mg/kg di peso corporeo, somministrata una volta al giorno per un massimo di quattro giorni consecutivi. Il trattamento con Plerixafor viene iniziato dopo almeno quattro giorni di terapia con G-CSF e prosegue fino alla raccolta delle cellule staminali.
In Italia, l'uso del Plerixafor è approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche in pazienti adulti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo. L'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco risale al 2009.
Gli studi clinici condotti sul Plerixafor hanno dimostrato la sua efficacia nel migliorare la raccolta delle cellule staminali CD34+ nei pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo. In particolare, si è osservato che l'aggiunta del Plerixafor al regime di mobilizzazione basato su G-CSF ha aumentato significativamente il numero di cellule staminali raccolte e ha ridotto il tempo necessario per la loro raccolta.
Il profilo di sicurezza del Plerixafor è stato valutato in diversi studi clinici e si è dimostrato generalmente ben tollerato dai pazienti. Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso del farmaco includono reazioni nel sito di iniezione (come dolore, eritema e gonfiore), nausea, diarrea, affaticamento e cefalea. La maggior parte degli effetti avversi osservati sono stati di grado lieve o moderato e si sono risolti spontaneamente senza intervento medico.
In conclusione, il Plerixafor rappresenta un'opzione terapeutica importante per la mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo. Grazie alla sua azione specifica sul recettore CXCR4, il farmaco permette una raccolta più efficace delle cellule staminali necessarie per il trapianto autologo, migliorando le prospettive di successo del trattamento nei pazienti eleggibili. In Italia, l'uso del Plerixafor è regolamentato dall'AIFA e il farmaco è disponibile con il nome commerciale Mozobil.