Ofatumumab è un farmaco biologico appartenente alla classe degli anticorpi monoclonali, specificatamente un anti-CD20. È stato sviluppato per il trattamento di diverse patologie ematologiche, in particolare per la leucemia linfatica cronica (LLC) e la sclerosi multipla recidivante (SMR). In Italia, l'uso di Ofatumumab è approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per queste due indicazioni.
Il principio attivo Ofatumumab agisce legandosi al CD20, una proteina presente sulla superficie delle cellule B maligne e delle cellule B normali. Questo legame induce la distruzione delle cellule B attraverso vari meccanismi, tra cui la citotossicità cellulare dipendente da anticorpi (ADCC), la citotossicità cellulare dipendente da complemento (CDC) e l'apoptosi. La riduzione del numero di cellule B nel sangue porta a una diminuzione della produzione di immunoglobuline patogene e alla riduzione dell'infiammazione nel sistema nervoso centrale, che sono entrambi coinvolti nella patogenesi della sclerosi multipla.
Nel contesto della leucemia linfatica cronica, Ofatumumab ha dimostrato efficacia sia come terapia singola che in combinazione con altri agenti chemioterapici. In uno studio clinico condotto su 206 pazienti affetti da LLC refrattaria o recidivante, il trattamento con Ofatumumab ha portato a una risposta globale del 58% dei pazienti, con una sopravvivenza libera da progressione di 5,8 mesi. In un altro studio, l'associazione di Ofatumumab con bendamustina ha mostrato una risposta globale dell'84% e una sopravvivenza libera da progressione di 23,1 mesi.
Per quanto riguarda la sclerosi multipla recidivante, gli studi clinici hanno dimostrato che Ofatumumab riduce significativamente il tasso annuale di recidiva e il numero di lesioni cerebrali rispetto al trattamento con teriflunomide. In uno studio condotto su 927 pazienti affetti da SMR, il tasso annuale di recidiva è stato ridotto del 50,5% nel gruppo trattato con Ofatumumab rispetto a quello trattato con teriflunomide. Un altro studio ha riportato una riduzione del 59% delle lesioni cerebrali nel gruppo trattato con Ofatumumab rispetto al gruppo trattato con teriflunomide.
L'uso di Ofatumumab può essere associato a vari effetti collaterali. Gli effetti avversi più comuni includono reazioni all'infusione (come febbre, brividi e nausea), infezioni del tratto respiratorio superiore e diminuzione dei livelli di immunoglobuline nel sangue. Effetti collaterali più gravi possono includere infezioni gravi (come polmonite o sepsi), reazioni allergiche gravi (come angioedema o shock anafilattico) e danni epatici.
In Italia, le statistiche sull'utilizzo di Ofatumumab sono limitate, poiché il farmaco è stato approvato solo di recente per il trattamento della sclerosi multipla recidivante. Tuttavia, si stima che circa 8.000 pazienti affetti da LLC e 68.000 pazienti affetti da SMR potrebbero beneficiare del trattamento con Ofatumumab nel nostro Paese.
In conclusione, Ofatumumab rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica e sclerosi multipla recidivante in Italia. Il farmaco ha dimostrato efficacia nel ridurre la progressione della malattia e nel migliorare la qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, è importante monitorare attentamente gli effetti collaterali e valutare attentamente il rapporto rischio-beneficio del trattamento con Ofatumumab in ogni singolo caso.