Il niraparib è un principio attivo appartenente alla classe dei farmaci chiamati inibitori delle poli(ADP-ribosio) polimerasi (PARP). Questi farmaci agiscono bloccando l'azione dell'enzima PARP, il quale svolge un ruolo cruciale nel processo di riparazione del DNA all'interno delle cellule. Il blocco dell'enzima PARP porta alla morte delle cellule tumorali, in particolare quelle con difetti nel sistema di riparazione del DNA come le cellule con mutazioni nei geni BRCA1 e BRCA2.
Il niraparib è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di pazienti adulti affetti da tumore ovarico, tubarico o peritoneale ricorrente sensibile al platino. Inoltre, il farmaco è indicato anche per il trattamento di mantenimento nei pazienti con carcinoma della mammella metastatico HER2-negativo e mutazioni germline BRCA.
In Italia, secondo i dati forniti dall'Associazione Italiana Registri Tumori (AIRTUM), ogni anno si registrano circa 5.000 nuovi casi di tumore ovarico e oltre 3.000 decessi a causa della malattia. La maggior parte dei casi viene diagnosticata in stadi avanzati, rendendo la prognosi spesso sfavorevole. Pertanto, l'introduzione di nuovi farmaci come il niraparib rappresenta una speranza per migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia.
L'efficacia del niraparib è stata dimostrata in diversi studi clinici. Uno dei più importanti è lo studio di fase 3 chiamato NOVA, che ha coinvolto 553 pazienti con tumore ovarico ricorrente sensibile al platino. I risultati hanno mostrato che il trattamento con niraparib ha portato a un miglioramento significativo nella sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo, sia nei pazienti con mutazioni BRCA (21 mesi vs 5,5 mesi) sia in quelli senza mutazioni BRCA (9,3 mesi vs 3,9 mesi).
Un altro studio di fase 3 chiamato PRIMA ha valutato l'efficacia del niraparib come trattamento di mantenimento in pazienti con tumore ovarico avanzato sensibile al platino. I risultati hanno mostrato che il niraparib ha ridotto del 38% il rischio di progressione della malattia o morte nei pazienti con mutazioni BRCA e del 27% nei pazienti senza mutazioni BRCA.
Per quanto riguarda il carcinoma mammario metastatico HER2-negativo e mutazioni germline BRCA, lo studio di fase 3 BRAVO ha dimostrato che il trattamento con niraparib ha portato a un miglioramento nella PFS rispetto al trattamento standard (12,9 mesi vs 7,6 mesi).
Il profilo di sicurezza del niraparib è stato valutato negli stessi studi clinici sopra citati. Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso del farmaco includono anemia, neutropenia, trombocitopenia, nausea, stanchezza e aumento della creatinina. La maggior parte degli effetti collaterali è di grado lieve o moderato e può essere gestita con modifiche del dosaggio o interruzioni temporanee del trattamento.
In conclusione, il niraparib rappresenta un'opzione terapeutica promettente per i pazienti affetti da tumore ovarico, tubarico o peritoneale ricorrente sensibile al platino e carcinoma mammario metastatico HER2-negativo con mutazioni germline BRCA. Grazie alla sua efficacia nel prolungare la sopravvivenza libera da progressione e al suo profilo di sicurezza tollerabile, il niraparib può contribuire a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste patologie oncologiche.