Il dinutuximab beta è un principio attivo utilizzato nel trattamento di una forma rara di tumore chiamata neuroblastoma ad alto rischio. Il neuroblastoma è un tumore maligno che si sviluppa principalmente nei bambini e colpisce il sistema nervoso simpatico, la parte del sistema nervoso responsabile delle funzioni involontarie come la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna. In Italia, si stima che ogni anno vengano diagnosticati circa 100 nuovi casi di neuroblastoma, con una prevalenza maggiore nei bambini al di sotto dei 5 anni.
Il dinutuximab beta appartiene alla classe dei farmaci chiamati anticorpi monoclonali, che sono progettati per riconoscere e legarsi a specifiche proteine presenti sulla superficie delle cellule tumorali. Nel caso del dinutuximab beta, l'anticorpo si lega alla proteina GD2 presente sulla superficie delle cellule del neuroblastoma. La presenza dell'anticorpo sulle cellule tumorali stimola il sistema immunitario a distruggere le cellule bersaglio.
Il dinutuximab beta viene somministrato in combinazione con altri farmaci chemioterapici e terapie per aumentare l'efficacia del trattamento. Queste terapie includono l'isotretinoina (un derivato della vitamina A), l'interleuchina-2 (un fattore di crescita delle cellule immunitarie) e il granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF), un altro fattore di crescita che stimola la produzione di globuli bianchi per combattere le infezioni.
Il trattamento con dinutuximab beta viene somministrato attraverso infusione endovenosa, generalmente in un ospedale o in una clinica specializzata. La durata del trattamento varia a seconda della risposta del paziente e della tollerabilità agli effetti collaterali, ma solitamente si protrae per diverse settimane o mesi.
Gli effetti collaterali del dinutuximab beta possono essere numerosi e variare da lievi a gravi. Tra gli effetti indesiderati più comuni si annoverano dolore, febbre, nausea, vomito, diarrea e reazioni allergiche. Effetti collaterali più gravi possono includere problemi cardiaci, neurologici e renali. Durante il trattamento con dinutuximab beta, i pazienti vengono monitorati attentamente dai medici per valutare la loro risposta al farmaco e gestire eventuali effetti collaterali.
In Italia, il dinutuximab beta è commercializzato con il nome Qarziba® ed è approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio in pazienti pediatrici di età superiore ai 12 mesi che hanno completato la terapia di induzione e consolidamento. L'approvazione si basa sui risultati di studi clinici che hanno dimostrato un miglioramento significativo nella sopravvivenza libera da progressione (PFS) nei pazienti trattati con dinutuximab beta rispetto al gruppo di controllo.
In conclusione, il dinutuximab beta rappresenta un'opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da neuroblastoma ad alto rischio. Grazie alla sua specificità nel riconoscere e legarsi alle cellule tumorali, questo farmaco offre una strategia mirata per stimolare il sistema immunitario a combattere il tumore. Tuttavia, è fondamentale che i pazienti siano monitorati attentamente durante il trattamento per gestire gli effetti collaterali e valutare la loro risposta al farmaco. In Italia, l'uso del dinutuximab beta è regolamentato dall'AIFA e viene somministrato in centri specializzati nel trattamento del neuroblastoma.