Inotersen è un farmaco appartenente alla classe dei modulatori dell'espressione genica, utilizzato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria a catena leggera (ATTR) in pazienti adulti con polineuropatia sintomatica.
L'ATTR è una malattia rara e progressiva che si manifesta con la deposizione di amiloide nei tessuti del corpo, causando danni irreversibili agli organi. In Italia, si stima che ci siano circa 2.000 pazienti affetti da ATTR.
Inotersen agisce bloccando la produzione di una proteina chiamata transtiretina (TTR), responsabile della formazione dell'amiloide. Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee settimanali e ha dimostrato di migliorare i sintomi neurologici e la qualità della vita dei pazienti.
Gli studi clinici condotti su Inotersen hanno dimostrato un miglioramento significativo della funzione motoria e sensoriale nei pazienti con ATTR, rispetto al placebo. In particolare, il farmaco ha ridotto la progressione della neuropatia periferica e migliorato la capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane.
Inotersen può causare effetti collaterali come reazioni cutanee nel sito di iniezione, nausea, vomito e diminuzione del numero delle piastrine nel sangue. Per questo motivo, è importante che i pazienti vengano monitorati regolarmente durante il trattamento.
In conclusione, Inotersen rappresenta una terapia innovativa per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria a catena leggera, una malattia rara e invalidante. Grazie alla sua capacità di bloccare la produzione di TTR, il farmaco è in grado di migliorare i sintomi neurologici e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia.