Il NURSINERSEN è un farmaco appartenente al gruppo ATC M09AX07, utilizzato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria. Questa patologia è caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nei tessuti e negli organi, causando danni irreversibili.
In Italia, l'amiloidosi ereditaria colpisce circa 1 persona su 100.000. La malattia può manifestarsi in diversi modi, a seconda dell'organo coinvolto: i sintomi possono includere problemi cardiaci, renali o neurologici.
Il NURSINERSEN agisce bloccando la produzione di una proteina chiamata transtiretina (TTR), che è responsabile della formazione delle placche amiloidi. Il farmaco viene somministrato per via sottocutanea ogni tre settimane.
Gli studi clinici hanno dimostrato che il NURSINERSEN può rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da amiloidosi ereditaria. Tuttavia, come tutti i farmaci, può causare effetti collaterali come reazioni allergiche localizzate o sistemiche.
Il trattamento con NURSINERSEN deve essere supervisionato da un medico specialista in malattie rare e richiede una stretta sorveglianza dei pazienti per monitorarne gli effetti e adattarlo alle loro esigenze specifiche.
In conclusione, il NURSINERSEN rappresenta una terapia innovativa per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria in Italia. Grazie alla sua azione mirata sulla produzione di TTR, può aiutare i pazienti a rallentare la progressione della malattia e migliorare la loro qualità della vita. Tuttavia, come per tutti i farmaci, è importante che il trattamento sia supervisionato da un medico specialista e che venga adattato alle esigenze specifiche del paziente.