Il Pertuzumab è un principio attivo di origine monoclonale, utilizzato principalmente nel trattamento del tumore al seno. Questa molecola appartiene alla classe dei farmaci chiamati anticorpi monoclonali e agisce inibendo la crescita e la proliferazione delle cellule tumorali. In Italia, il Pertuzumab è commercializzato con il nome di Perjeta® ed è approvato per l'uso in combinazione con altri farmaci chemioterapici nel trattamento del carcinoma mammario HER2-positivo.
Il carcinoma mammario HER2-positivo rappresenta circa il 20% dei casi di tumore al seno diagnosticati ogni anno in Italia. Questo tipo di tumore si caratterizza per la presenza di un'elevata quantità del recettore HER2 (Human Epidermal Growth Factor Receptor 2) sulla superficie delle cellule tumorali, che ne favorisce la crescita e la diffusione.
Il Pertuzumab agisce legandosi a una specifica regione del recettore HER2, diversa da quella riconosciuta dal Trastuzumab (un altro anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento del tumore al seno HER2-positivo). Il legame tra il Pertuzumab e il recettore HER2 impedisce l'attivazione di una serie di processi cellulari che promuovono la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali. Inoltre, il Pertuzumab favorisce anche l'attività citotossica delle cellule immunitarie nei confronti delle cellule tumorali.
In Italia, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l'uso del Pertuzumab in combinazione con il Trastuzumab e la chemioterapia a base di docetaxel per il trattamento del carcinoma mammario HER2-positivo metastatico o localmente avanzato, non resecabile. Il Pertuzumab è inoltre approvato per l'uso neoadiuvante (cioè prima dell'intervento chirurgico) in combinazione con il Trastuzumab e la chemioterapia in pazienti affetti da carcinoma mammario HER2-positivo ad alto rischio di recidiva.
Numerosi studi clinici hanno dimostrato l'efficacia del Pertuzumab nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti affetti da tumore al seno HER2-positivo. In particolare, lo studio CLEOPATRA ha evidenziato che l'aggiunta del Pertuzumab al trattamento standard con Trastuzumab e docetaxel ha determinato un aumento significativo della PFS (18,7 mesi nel gruppo trattato con Pertuzumab rispetto a 12,4 mesi nel gruppo di controllo) e dell'OS (56,5 mesi nel gruppo trattato con Pertuzumab rispetto a 40,8 mesi nel gruppo di controllo).
Il profilo di sicurezza del Pertuzumab è generalmente buono, anche se possono verificarsi alcuni effetti collaterali. Tra questi si segnalano: reazioni allergiche gravi, tossicità cardiaca (in particolare insufficienza cardiaca), alterazioni della funzionalità epatica, diarrea, rash cutaneo e alopecia. Prima dell'inizio del trattamento con Pertuzumab, è importante valutare attentamente il rapporto beneficio-rischio per ciascun paziente e monitorare regolarmente la funzionalità cardiaca durante il trattamento.
In conclusione, il Pertuzumab rappresenta un'opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da carcinoma mammario HER2-positivo. L'uso di questo farmaco in combinazione con altri agenti chemioterapici ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza dei pazienti e di ridurre il rischio di progressione della malattia. Tuttavia, è fondamentale valutare attentamente i potenziali effetti collaterali e monitorare costantemente la funzionalità cardiaca dei pazienti in trattamento con Pertuzumab.