L'Olaratumab è un principio attivo utilizzato nel campo della farmacologia oncologica. Si tratta di un anticorpo monoclonale umano, specificamente progettato per legarsi al recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFR-alfa). Questo recettore è coinvolto nella proliferazione e nella sopravvivenza delle cellule tumorali, in particolare nei sarcomi dei tessuti molli.
Il sarcoma dei tessuti molli rappresenta una tipologia di tumore raro che colpisce i tessuti connettivi dell'organismo, come muscoli, grasso e vasi sanguigni. In Italia, si stima che ogni anno vengano diagnosticati circa 3.000 nuovi casi di sarcoma dei tessuti molli. Nonostante la sua rarità, questo tumore può essere molto aggressivo e difficile da trattare.
L'Olaratumab agisce inibendo l'attività del recettore PDGFR-alfa sulle cellule tumorali. Questa azione blocca la trasmissione dei segnali che promuovono la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali stesse. Inoltre, l'Olaratumab stimola il sistema immunitario a riconoscere ed eliminare le cellule cancerose.
Il farmaco è stato approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2016 per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico in combinazione con la doxorubicina. Tuttavia, nel 2019 l'EMA ha raccomandato la revoca dell'autorizzazione all'immissione in commercio dell'Olaratumab a seguito dei risultati di uno studio clinico di fase III che non ha confermato i benefici del farmaco in termini di sopravvivenza globale.
Nonostante ciò, l'Olaratumab è stato oggetto di numerosi studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza nel trattamento del sarcoma dei tessuti molli. In uno studio clinico di fase II condotto su 133 pazienti, l'Olaratumab in combinazione con la doxorubicina ha dimostrato un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione rispetto alla doxorubicina da sola. Tuttavia, come già accennato, i risultati dello studio successivo non hanno confermato questi dati.
Per quanto riguarda il profilo di sicurezza dell'Olaratumab, gli effetti collaterali più comuni osservati negli studi clinici includono nausea, affaticamento, neutropenia (diminuzione del numero dei neutrofili nel sangue), mucosite orale (infiammazione della mucosa orale) e trombocitopenia (diminuzione delle piastrine nel sangue). La maggior parte degli effetti collaterali sono stati classificati come lievi o moderati.
In conclusione, l'Olaratumab è un principio attivo che ha suscitato interesse per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico. Sebbene sia stato approvato dall'EMA nel 2016, la sua autorizzazione all'immissione in commercio è stata successivamente revocata a causa della mancanza di evidenze sulla sua efficacia in termini di sopravvivenza globale. Tuttavia, la ricerca scientifica continua a studiare l'Olaratumab e altri farmaci mirati per migliorare le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da sarcoma dei tessuti molli.