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Farmaci contenenti principio attivo Inotersen

Inotersen è un principio attivo di origine sintetica, appartenente alla classe dei farmaci noti come oligonucleotidi antisentido. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva della produzione di una proteina chiamata transtiretina (TTR), la quale è coinvolta nella patogenesi dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTRv). Questa malattia rara e progressiva è caratterizzata dall'accumulo anomalo di depositi di amiloide, principalmente a livello del sistema nervoso periferico e del cuore, causando disfunzioni e insufficienze organiche.

In Italia, l'incidenza dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina è stimata in circa 1 caso ogni 100.000 abitanti. Tuttavia, il numero effettivo potrebbe essere superiore a causa della difficoltà nel diagnosticare questa malattia in fase precoce.

Il farmaco contenente inotersen è commercializzato con il nome di Tegsedi® ed è indicato per il trattamento degli adulti affetti da polineuropatia ereditaria da ATTRv allo stadio 1 o stadio 2 della malattia. La somministrazione avviene tramite sottocute una volta alla settimana, ad una dose standard di 284 mg.

L'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) del farmaco contenente inotersen è stata concessa dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel luglio del 2018. In Italia, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha incluso Tegsedi® nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per le patologie rare, rendendolo accessibile ai pazienti affetti da ATTRv.

Gli studi clinici condotti sull'inotersen hanno dimostrato una riduzione significativa dei livelli di TTR nel sangue e un miglioramento della funzione neurologica e della qualità della vita nei pazienti trattati. In particolare, lo studio NEURO-TTR, uno studio di fase 3 randomizzato e in doppio cieco, ha mostrato che il 51% dei pazienti trattati con inotersen ha ottenuto un miglioramento o una stabilizzazione della funzione neurologica dopo 15 mesi di terapia.

Tuttavia, l'uso di inotersen può essere associato ad alcuni effetti collaterali. Tra questi, i più comuni sono reazioni nel sito di iniezione (come dolore, eritema e prurito), nausea, mal di testa e febbre. In alcuni casi sono stati segnalati anche eventi avversi più gravi come trombocitopenia (riduzione del numero delle piastrine nel sangue) e glomerulonefrite (infiammazione dei reni). Pertanto, durante il trattamento con inotersen è importante monitorare regolarmente i parametri ematici e la funzionalità renale.

La terapia con inotersen è controindicata nei pazienti con ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti presenti nella formulazione del farmaco. Inoltre, non deve essere somministrato a pazienti con piastrine inferiori a 100.000/mm³ o con compromissione della funzionalità renale.

In conclusione, inotersen rappresenta un'opzione terapeutica innovativa per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina, una malattia rara e debilitante che colpisce principalmente il sistema nervoso periferico e il cuore. Grazie al suo meccanismo d'azione specifico, inotersen è in grado di ridurre i livelli di TTR nel sangue e rallentare la progressione della malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti. Tuttavia, è importante considerare i potenziali effetti collaterali associati al suo uso e monitorare attentamente i pazienti durante il trattamento.

Farmaci contenenti principio attivo Inotersen