L'etelcalcetide è un principio attivo innovativo utilizzato nel trattamento del disordine del metabolismo minerale e osseo, che si verifica in pazienti affetti da insufficienza renale cronica (IRC) in dialisi. Questa molecola agisce come modulatore allosterico dei recettori del calcio extracellulare, contribuendo al controllo dei livelli di calcio e fosforo nel sangue.
In Italia, l'insufficienza renale cronica rappresenta un problema di salute pubblica significativo, con circa 60.000 pazienti sottoposti a dialisi secondo i dati più recenti. Di questi, una percentuale rilevante presenta alterazioni del metabolismo minerale e osseo associate alla malattia renale cronica (CKD-MBD), che possono portare a gravi complicanze come fratture ossee, calcificazioni vascolari e aumento della mortalità.
L'etelcalcetide è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario (iPTH) nei pazienti adulti con insufficienza renale cronica in terapia emodialitica. L'iperparatiroidismo secondario è una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di ormone paratiroideo (PTH), causata dalla ridotta funzionalità renale e dai conseguenti squilibri nei livelli di calcio e fosforo nel sangue.
Il meccanismo d'azione dell'etelcalcetide si basa sulla sua capacità di legarsi ai recettori sensibili al calcio presenti sulle cellule delle paratiroidi, modificandone la conformazione e riducendo la secrezione di PTH. In questo modo, l'etelcalcetide contribuisce a normalizzare i livelli di calcio e fosforo nel sangue, migliorando il controllo del CKD-MBD nei pazienti in dialisi.
Gli studi clinici condotti sull'etelcalcetide hanno dimostrato la sua efficacia nel ridurre significativamente i livelli di PTH, calcio e fosforo in pazienti con iperparatiroidismo secondario. In particolare, si è osservato che il trattamento con etelcalcetide ha portato a una riduzione media del 30% dei livelli di PTH dopo 27 settimane di terapia. Questi risultati sono stati confermati anche in studi successivi che hanno evidenziato un miglioramento sostanziale della qualità della vita dei pazienti trattati con etelcalcetide rispetto ai controlli.
L'etelcalcetide è generalmente ben tollerato dai pazienti, con un profilo di sicurezza favorevole. Gli effetti collaterali più comuni associati al suo utilizzo includono nausea, vomito e ipocalcemia (bassi livelli di calcio nel sangue). Tuttavia, questi effetti sono generalmente lievi e transitori e possono essere gestiti adeguatamente attraverso un monitoraggio regolare dei parametri biochimici e l'aggiustamento della dose del farmaco.
Il dosaggio dell'etelcalcetide deve essere personalizzato per ogni paziente in base alla gravità dell'iperparatiroidismo secondario e ai livelli di PTH, calcio e fosforo nel sangue. Il trattamento viene generalmente iniziato con una dose di 5 mg somministrata per via endovenosa tre volte a settimana, alla fine della sessione di emodialisi. La dose può essere successivamente aggiustata in base alla risposta del paziente e ai parametri biochimici.
In conclusione, l'etelcalcetide rappresenta un'opzione terapeutica efficace e sicura per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario nei pazienti con insufficienza renale cronica in dialisi. Grazie al suo meccanismo d'azione innovativo e al suo profilo di sicurezza favorevole, l'etelcalcetide può contribuire a migliorare la gestione del CKD-MBD e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa complicanza.