La Dornase alfa, conosciuta anche come desossiribonucleasi, è un principio attivo utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica rara che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digerente. In Italia, si stima che circa 1 persona su 2.500 sia affetta da fibrosi cistica.
La fibrosi cistica è caratterizzata dalla produzione di muco denso e viscoso che ostruisce le vie respiratorie e causa infezioni polmonari ricorrenti. La Dornase alfa agisce rompendo le catene di DNA presenti nel muco, riducendo così la sua viscosità e facilitando la rimozione del muco stesso dai polmoni.
La Dornase alfa è prodotta attraverso tecnologie di ingegneria genetica utilizzando cellule di mammifero (cellule CHO). Essa è una versione ricombinante dell'enzima umano desossiribonucleasi I (DNasi I), che degrada selettivamente il DNA.
Il trattamento con Dornase alfa si rivolge principalmente ai pazienti affetti da fibrosi cistica con età superiore ai 5 anni. Tuttavia, può essere prescritto anche a pazienti più giovani o ad adulti con altre patologie respiratorie caratterizzate da un'eccessiva produzione di muco.
La somministrazione del farmaco avviene tramite inalazione utilizzando un nebulizzatore specifico. La dose raccomandata per i pazienti adulti e pediatrici è di 2,5 mg una volta al giorno o 2,5 mg due volte al giorno, a seconda della gravità della malattia e delle esigenze del paziente. È importante seguire le istruzioni del medico e utilizzare il nebulizzatore correttamente per garantire l'efficacia del trattamento.
Gli studi clinici hanno dimostrato che la Dornase alfa migliora significativamente la funzione polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica. In particolare, si è osservato un aumento della capacità vitale forzata (CVF) e una riduzione degli episodi di infezioni polmonari acute. Inoltre, il trattamento con Dornase alfa può contribuire a migliorare la qualità della vita dei pazienti, riducendo la frequenza delle esacerbazioni e ritardando il declino della funzione respiratoria.
Nonostante i benefici offerti dalla Dornase alfa, il farmaco può causare alcuni effetti collaterali. Gli effetti indesiderati più comuni includono raucedine, dolore alla gola, congestione nasale e rash cutaneo. Raramente si possono verificare reazioni allergiche gravi o problemi respiratori acuti durante l'inalazione del farmaco. È importante informare il medico di qualsiasi sintomo insolito o preoccupante che si manifesta durante il trattamento.
La sicurezza e l'efficacia della Dornase alfa non sono state stabilite in gravidanza o allattamento. Pertanto, è fondamentale consultare il medico prima di iniziare o continuare il trattamento con questo farmaco durante questi periodi.
In conclusione, la Dornase alfa rappresenta un'opzione terapeutica importante per i pazienti affetti da fibrosi cistica e altre patologie respiratorie caratterizzate da un'eccessiva produzione di muco. Il farmaco agisce riducendo la viscosità del muco e facilitando la sua rimozione dai polmoni, migliorando così la funzione respiratoria e la qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, è essenziale seguire attentamente le istruzioni del medico e monitorare gli eventuali effetti collaterali durante il trattamento.