Il Conestat Alfa è un principio attivo di origine ricombinante, utilizzato principalmente nel trattamento dell'angioedema ereditario (AEH). L'AEH è una patologia rara e potenzialmente pericolosa, caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore a livello della pelle, delle mucose e degli organi interni. Questa condizione colpisce circa 1 persona su 50.000 in Italia.
Il Conestat Alfa agisce come inibitore della callicreina plasmatica umana, un enzima coinvolto nella cascata del sistema del complemento che porta alla formazione di bradichinina. La bradichinina è un peptide vasoattivo responsabile dell'aumento della permeabilità vascolare e della dilatazione dei vasi sanguigni, che a loro volta causano il gonfiore tipico dell'angioedema.
Il farmaco viene prodotto attraverso tecnologie di DNA ricombinante utilizzando cellule ovariche di criceto cinese (CHO) come sistema di espressione. Il prodotto finale è una proteina altamente purificata e priva di contaminanti virali o proteici estranei.
Il Conestat Alfa si somministra per via endovenosa ed è indicato per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti adulti e adolescenti con deficit funzionale del C1-inibitore endogeno. Il farmaco può essere utilizzato anche nella profilassi a breve termine prima di interventi chirurgici o procedure invasive in pazienti affetti da AEH.
La posologia del Conestat Alfa varia in base al peso corporeo del paziente e alla gravità dell'attacco di angioedema. In genere, la dose raccomandata è di 50 UI/kg di peso corporeo, con un massimo di 4200 UI per singola somministrazione. La somministrazione deve essere effettuata il più presto possibile dopo l'insorgenza dei sintomi.
Il Conestat Alfa è generalmente ben tollerato dai pazienti. Gli effetti collaterali più comuni includono reazioni nel sito di iniezione, come dolore, gonfiore e arrossamento. In rari casi, si possono verificare reazioni allergiche gravi o shock anafilattico. Pertanto, i pazienti devono essere attentamente monitorati durante la somministrazione del farmaco e disporre di un trattamento appropriato per le emergenze anafilattiche.
È importante sottolineare che il Conestat Alfa non deve essere utilizzato in pazienti con ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti presenti nella formulazione del farmaco. Inoltre, non sono disponibili dati sufficienti sull'uso del Conestat Alfa in donne in gravidanza o durante l'allattamento; pertanto, il farmaco deve essere utilizzato solo se i benefici potenziali giustificano i possibili rischi per il feto o il neonato.
In Italia, il Conestat Alfa è commercializzato con il nome di Ruconest® ed è disponibile come polvere liofilizzata per soluzione endovenosa. Il farmaco può essere prescritto solo da medici esperti nella diagnosi e nel trattamento dell'angioedema ereditario.
In conclusione, il Conestat Alfa rappresenta un'opzione terapeutica efficace e sicura per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti con deficit del C1-inibitore. Grazie alla sua origine ricombinante, il farmaco offre un profilo di sicurezza superiore rispetto ai prodotti derivati dal plasma umano e può contribuire a migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia rara e debilitante.