La cladribina è un principio attivo utilizzato nel trattamento di alcune patologie oncologiche e autoimmuni. Questo farmaco appartiene alla classe dei chemioterapici noti come analoghi delle purine, che agiscono interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali e in quelle del sistema immunitario. In Italia, la cladribina è disponibile sotto forma di compresse orali e soluzione iniettabile.
La cladribina viene impiegata principalmente nel trattamento della leucemia a cellule capellute (HCL), una rara forma di leucemia caratterizzata dalla proliferazione anormale dei linfociti B. La HCL rappresenta circa l'1% di tutti i casi di leucemia nell'adulto e colpisce prevalentemente gli uomini con un'età media di 50 anni. In Italia, si stima che ogni anno vengano diagnosticati circa 100 nuovi casi di HCL.
Oltre alla leucemia a cellule capellute, la cladribina viene utilizzata anche per il trattamento della sclerosi multipla (SM), una malattia autoimmune cronica che colpisce il sistema nervoso centrale. La SM è la principale causa di disabilità non traumatica nei giovani adulti e si stima che in Italia ne soffrano circa 120.000 persone.
Il meccanismo d'azione della cladribina consiste nell'inibizione selettiva dell'enzima deossicitidina chinasi nelle cellule bersaglio, portando alla formazione di metaboliti tossici che causano la morte cellulare. In particolare, questo farmaco agisce sulle cellule linfocitarie B e T, responsabili della risposta immunitaria e dell'infiammazione nei pazienti affetti da SM.
La cladribina viene somministrata per via orale o iniettabile, a seconda della patologia da trattare e delle condizioni del paziente. Nel caso della leucemia a cellule capellute, la terapia con cladribina prevede l'infusione endovenosa del farmaco per un periodo di 5-7 giorni consecutivi. Per il trattamento della sclerosi multipla, invece, la cladribina viene assunta per via orale sotto forma di compresse secondo uno schema posologico specifico.
Il profilo di sicurezza della cladribina è generalmente buono, ma come tutti i chemioterapici può causare effetti collaterali. Gli effetti indesiderati più comuni includono nausea, vomito, diarrea e affaticamento. Inoltre, la cladribina può determinare una diminuzione dei globuli bianchi (neutropenia), aumentando il rischio di infezioni nei pazienti in trattamento.
Per ridurre il rischio di complicanze infettive durante la terapia con cladribina, è importante monitorare regolarmente i livelli ematici dei globuli bianchi e seguire le raccomandazioni del medico per prevenire le infezioni. In alcuni casi, può essere necessario interrompere temporaneamente il trattamento o ridurre la dose del farmaco.
La somministrazione di cladribina è controindicata in gravidanza e allattamento a causa del potenziale rischio di malformazioni fetali e tossicità neonatale. Pertanto, le donne in età fertile devono adottare misure contraccettive efficaci durante il trattamento e fino a 6 mesi dopo la conclusione della terapia.
In conclusione, la cladribina è un farmaco efficace nel trattamento di alcune patologie oncologiche e autoimmuni, come la leucemia a cellule capellute e la sclerosi multipla. Grazie al suo meccanismo d'azione selettivo, questo principio attivo ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità nei pazienti. Tuttavia, è importante seguire attentamente le indicazioni del medico e monitorare gli eventuali effetti collaterali durante il trattamento con cladribina.