L'acalabrutinib è un principio attivo utilizzato nel trattamento di alcune patologie onco-ematologiche, in particolare nella terapia di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) e linfoma del mantello (LM). Questo farmaco è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2020 per l'utilizzo in Italia.
L'acalabrutinib appartiene alla classe dei farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTK). La BTK è un enzima chiave nella via di segnalazione delle cellule B, che svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza e proliferazione delle cellule tumorali B. L'inibizione selettiva della BTK da parte dell'acalabrutinib porta alla soppressione della crescita delle cellule tumorali e alla loro morte programmata, con conseguente riduzione della massa tumorale.
In Italia, la leucemia linfatica cronica rappresenta circa il 30% di tutte le leucemie e colpisce principalmente gli anziani, con un'età media al momento della diagnosi di circa 72 anni. Ogni anno vengono diagnosticati circa 3.000 nuovi casi di LLC nel nostro Paese. Il linfoma del mantello, invece, è una forma rara e aggressiva di linfoma non-Hodgkin che colpisce prevalentemente gli uomini anziani. In Italia si registrano circa 400 nuovi casi all'anno.
L'efficacia dell'acalabrutinib nel trattamento della LLC è stata dimostrata attraverso uno studio clinico di fase III chiamato ASCEND. In questo studio, l'acalabrutinib è stato confrontato con un altro regime terapeutico a base di rituximab e idelalisib o bendamustina. I risultati hanno mostrato che l'acalabrutinib ha ridotto significativamente il rischio di progressione della malattia o di morte del 69% rispetto all'altro regime terapeutico.
Per quanto riguarda il linfoma del mantello, l'efficacia dell'acalabrutinib è stata valutata in uno studio clinico di fase II chiamato ACE-LY-004. In questo studio, i pazienti affetti da linfoma del mantello in progressione dopo almeno una precedente linea di terapia hanno ricevuto acalabrutinib in monoterapia. I risultati hanno dimostrato che il farmaco ha indotto una risposta globale nel 81% dei pazienti e una sopravvivenza libera da progressione mediana di 20 mesi.
L'acalabrutinib è generalmente ben tollerato dai pazienti, con un profilo di sicurezza favorevole. Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso dell'acalabrutinib includono cefalea, diarrea, affaticamento e mialgia. Tuttavia, questi effetti sono per lo più lievi o moderati e possono essere gestiti con adeguata assistenza medica.
Il dosaggio raccomandato per l'acalabrutinib è di 100 mg due volte al giorno per via orale, senza interruzione fino alla progressione della malattia o all'insorgenza di effetti collaterali inaccettabili. Il farmaco è disponibile sotto forma di capsule e può essere assunto con o senza cibo.
In conclusione, l'acalabrutinib rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica e linfoma del mantello in Italia. Grazie alla sua efficacia e al suo profilo di sicurezza favorevole, questo farmaco offre una speranza per migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti affetti da queste patologie onco-ematologiche.